Chỉ 20 năm trước, có rất ít phương pháp điều trị bệnh đa xơ cứng. Nhưng hiện nay, nghiên cứu đã tạo đà, và những khám phá và phương pháp điều trị tiềm năng luôn luôn nổi lên. Chúng ta đã điều trị các triệu chứng của bệnh đa xơ cứng bao nhiêu và chúng ta có cách chữa trị bao nhiêu? Chúng tôi tìm ra.
Đa xơ cứng (MS) là một căn bệnh có khả năng vô hiệu hóa ảnh hưởng đến não và tủy sống. Khoảng 400.000 người đang sống với MS ở Hoa Kỳ và khoảng 2,1 triệu người có tình trạng trên toàn thế giới.
Cơ chế chính xác dẫn động MS không được hiểu hoàn toàn. Tuy nhiên, nhiều nhà nghiên cứu cho rằng tình trạng này là một bệnh tự miễn tấn công vỏ myelin – tức là lớp bảo vệ bao quanh các dây thần kinh giúp tín hiệu điện di chuyển từ não đến phần còn lại của cơ thể – trong não và tủy sống.
Theo thời gian, bệnh có thể làm hỏng hoặc làm hỏng vĩnh viễn các dây thần kinh. Các triệu chứng có xu hướng khác nhau tùy thuộc vào dây thần kinh bị ảnh hưởng và tổn thương gây ra. Trong khi một số người có thể mất khả năng đi bộ, những người khác trải qua thời gian thuyên giảm kéo dài.
Thuốc gần đây đã được FDA chấp thuận
Hiện nay, liệu pháp điều trị bệnh (DMT) là chiến lược tốt nhất để làm chậm quá trình MS. DMT làm giảm tần suất và mức độ nghiêm trọng của tái phát – hoặc các cuộc tấn công và đợt cấp – và phát triển các tổn thương mới, và làm chậm tiến trình khuyết tật.
Số lượng DMT có sẵn đã tăng lên nhanh chóng trong những năm gần đây và hiện nay có 15 trong số đó đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt để tái phát dạng MS, bao gồm MS tái phát (RRMS). Một trong số đó cũng là lần đầu tiên được phê duyệt để sử dụng trong MS tiến triển chính (PPMS), và FDA đã phê chuẩn một loại khác để sử dụng trong MS tiến triển thứ cấp (SPMS).
Bổ sung mới nhất cho tiết mục DMT là ocrelizumab (Ocrevus).
Ocrelizumab
FDA đã chấp thuận một loại thuốc mới đột phá vào năm 2017 để điều trị MS tái phát. Thuốc cũng là lần đầu tiên được chấp thuận để điều trị PPMS. Nghiên cứu được thực hiện bởi một nhóm các nhà nghiên cứu đã chỉ ra rằng ocrelizumab làm giảm đáng kể tái phát trong tái phát MS và làm chậm sự tiến triển của các triệu chứng trong PPMS.
Ocrelizumab, như với nhiều phương pháp điều trị MS khác, là một loại thuốc ức chế miễn dịch. Trong khi hầu hết các loại thuốc cho các tế bào T mục tiêu MS, ocrelizumab nhắm vào một tập hợp con của các tế bào B được cho là đóng một vai trò trong việc phá hủy myelin.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III cho RRMS chỉ ra rằng so với interferon beta-1a, ocrelizumab có thể giảm tỷ lệ tái phát tới 47%, giảm thiểu khuyết tật tới 43% và giảm tổn thương viêm trong não tới 95%.
Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III cho PPMS thấy rằng sau 12 tuần nhận ocrelizumab hoặc giả dược, tiến triển khuyết tật là 39,3% ở nhóm giả dược so với 32,9% ở những người dùng ocrelizumab. Sau 120 tuần điều trị, quãng đường đi bộ dài 25 foot đã trở nên tồi tệ hơn 55,1% đối với giả dược so với 38,9% đối với nhóm ocrelizumab.
Bệnh nhân nhận ocrelizumab cũng bị tổn thương não ít hơn và ít mất khối lượng não hơn nhóm giả dược.
Những cải tiến mới nhất trong đường ống thuốc MS
Việc phát triển các loại thuốc mới có thể mất từ 10 đến 15 năm để thử nghiệm trong phòng thí nghiệm để có bán trên thị trường. Đối với mỗi 10.000 hợp chất được thử nghiệm, ít hơn một hoặc hai hợp chất trở thành phương pháp điều trị được cấp phép, với nhiều loại bị từ chối trên cơ sở an toàn, chất lượng và hiệu quả của chúng.
Một số liệu pháp trong giai đoạn cuối của các thử nghiệm lâm sàng được liệt kê dưới đây. Nếu thuốc có hiệu quả trong giai đoạn này, dữ liệu từ giai đoạn I đến III được trình bày cho FDA để phê duyệt. Chỉ có 25 đến 30 phần trăm thuốc tiến tới giai đoạn tiếp theo sau khi FDA chấp thuận.
Laquinimod
Laquinimod là một loại thuốc thử nghiệm trong các thử nghiệm pha III cho tái phát MS, và thử nghiệm pha II cho PPMS. Laquinimod có thể ngăn chặn các tế bào miễn dịch đến não. Các cuộc điều tra đã chỉ ra rằng Laquinimod có cả tác dụng chống viêm và bảo vệ thần kinh, và nó có thể ảnh hưởng đến mức độ của một số cytokine, là những chất tiết ra bởi các tế bào miễn dịch, cũng như làm giảm các tế bào miễn dịch đi qua não và tủy sống.
Các nghiên cứu pha III của Laquinimod đã cho thấy giảm 23% tỷ lệ tái phát hàng năm so với giả dược, giảm 33 phần trăm trong tiến triển khuyết tật, và giảm 44 phần trăm khối lượng não bị mất.
AHSCT
Ý tưởng đằng sau cấy ghép tế bào gốc tạo máu tự thân (AHSCT) là “khởi động lại” hệ miễn dịch ở những người bị MS. Tạo máu, hoặc sản xuất tế bào máu, bắt nguồn từ các tế bào lấy từ máu hoặc tủy xương của chính người đó được thu thập và lưu trữ.
Sau khi thuốc hóa trị được sử dụng để làm suy yếu nhiều hệ thống miễn dịch, các tế bào gốc được lưu trữ sau đó được đưa vào cơ thể, và các tế bào mới tiến tới tủy xương và dần dần xây dựng lại hệ thống miễn dịch trong vòng 3 đến 6 tháng.
Imperial College London tại Vương quốc Anh gần đây đã công bố kết quả lâu dài của AHSCT ở những người bị tái phát MS. Họ tiết lộ rằng AHSCT có thể ngăn chặn các triệu chứng của bệnh từ tiến triển trong 5 năm ở 46 phần trăm bệnh nhân MS.
Tuy nhiên, việc điều trị mang lại nguy cơ đáng kể do sự tham gia của hóa trị liệu tích cực, các nhà nghiên cứu nhấn mạnh.
MD1003
MD1003 (liều cao biotin) đang được thử nghiệm trong giai đoạn III thử nghiệm cho tiểu học và thứ cấp tiến bộ MS. Loại thuốc này là một dạng biotin có nồng độ cao, gấp 10.000 lần lượng khuyến cáo hàng ngày – kích hoạt các enzym tham gia vào quá trình phát triển tế bào và sản xuất myelin. Liều cao biotin có thể thúc đẩy việc sửa chữa myelin.
Các nhà điều tra đã so sánh MD1003 với giả dược ở MS tiến triển sơ cấp và thứ cấp.Họ phát hiện ra rằng 13% các cá nhân trong nhóm MD1003 cải thiện tình trạng khuyết tật sau 9 tháng so với nhóm không dùng thuốc cải thiện.
Siponimod
Siponimod đang được phát triển để sử dụng trong SPMS. Thuốc hoạt động bằng cách bẫy tế bào T và tế bào B trong các hạch bạch huyết của cơ thể, ngăn cản chúng xâm nhập vào não và tủy sống và gây tổn thương cho myelin.
Trong một thử nghiệm giai đoạn III, siponimod đã được tìm thấy để giảm nguy cơ bị khuyết tật tiến triển 21 phần trăm tại 3 tháng điều trị và 26 phần trăm tại 6 tháng so với một giả dược. Thuốc cũng cho thấy làm giảm số lượng tái phát có kinh nghiệm và co rút não, hoặc teo.
Nghiên cứu điều trị MS gần đây
Nghiên cứu điều trị MS đang tiến triển nhanh chóng. Kết quả nghiên cứu gần đây đã nhấn mạnh các lĩnh vực mới để điều tra, nguyên nhân tiềm năng đã mở ra các mục tiêu mới để điều trị và các liệu pháp mới để giải quyết các triệu chứng và tiến triển của bệnh.
Kháng chiến
Theo nghiên cứu của Đại học Aarhus và Bệnh viện Đại học Aarhus, cả ở Đan Mạch, Đại học Nam Đan Mạch, và Trung tâm Y tế Đại học Hamburg-Eppendorf ở Đức, trong khi đào tạo nhận thức giúp giảm thiểu các triệu chứng về nhận thức của MS, đào tạo kháng thể bảo vệ hệ thần kinh, và, kết quả là, làm chậm sự tiến triển của MS.
Kết quả nghiên cứu cho thấy đào tạo thể chất làm giảm một số triệu chứng MS, bao gồm suy giảm khả năng vận động và mệt mỏi quá mức.
“Trong số những người bị MS, não co lại rõ rệt nhanh hơn bình thường”, giáo sư Ulrik Dalgas thuộc Khoa Y tế Công cộng tại Đại học Aarhus cho biết. “Thuốc có thể chống lại sự phát triển này, nhưng chúng tôi thấy xu hướng đào tạo giảm thiểu sự co rút não ở những bệnh nhân đã dùng thuốc. Ngoài ra, chúng tôi thấy rằng một số vùng não nhỏ hơn thực sự bắt đầu phát triển để đáp ứng với đào tạo.”
Chất chống oxy hóa
Một chất chống oxy hóa không kê đơn được gọi là axit lipoic có thể chứng minh có giá trị trong điều trị SPMS, theo các nhà nghiên cứu từ Đại học Y tế & Khoa học Oregon tại Portland.
Nghiên cứu của họ cho thấy một sự cải thiện 68 phần trăm khi sử dụng axit lipoic so với một giả dược trong việc làm chậm tốc độ teo não toàn bộ. Như một so sánh, ocrelizumab mới được phê duyệt cho thấy cải thiện 18% so với giả dược trong việc làm chậm tốc độ teo não toàn bộ ở các dạng tiến triển chính của MS.
Vi khuẩn đường ruột
Các nhà nghiên cứu từ bệnh viện Mayo ở Rochester, MN, đã báo cáo rằng vi khuẩn đường ruột của con người được gọi là MS bị ức chế ở chuột. Nó làm giảm mức độ của các tế bào ủng hộ và tăng mức độ của các loại tế bào chống lại bệnh tật, bao gồm cả tế bào T, tế bào đuôi gai, và một dạng của đại thực bào.
Tiến sĩ Joseph Murray, một bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa của Mayo Clinic cho biết: “Đây là một khám phá sớm nhưng là một con đường mang nghiên cứu sâu hơn”. “Nếu chúng ta có thể sử dụng các vi khuẩn đã có trong cơ thể con người để điều trị bệnh của con người ngoài ruột, chúng ta có thể đang ở trong một kỷ nguyên y học mới. Chúng ta đang nói về các lỗi như ma túy.”
Chữa bệnh cho MS sắp xảy ra?
Tuy nhiên, không có cách chữa trị bệnh MS. Tuy nhiên, chúng tôi đang ở một thời điểm quan trọng trong đó các nhà nghiên cứu đang có những tiến bộ đáng kể và các giải pháp đột phá đối với một thế giới không có MS.
Ngày nay, nhiều liệu pháp cho MS đang được phát triển hơn bao giờ hết, và căn bệnh này đang được chẩn đoán với tốc độ nhanh hơn, cho phép điều trị sớm để làm chậm hoạt động của bệnh.
Có nhận thức rõ hơn về tất cả các triệu chứng liên quan của MS và cách quản lý chúng để cải thiện chất lượng cuộc sống. Hơn nữa, các nhà khoa học đã xác định các yếu tố nguy cơ làm cho các cá nhân dễ bị MS hơn, có khả năng dẫn đến những cách mới để phòng ngừa bệnh.
Các nhà nghiên cứu đang tiến hành thử nghiệm các phương pháp bảo vệ hệ thần kinh khỏi những tổn thương liên quan đến MS. Những chiến lược này bao gồm sử dụng các liệu pháp đã được FDA chấp thuận để sử dụng trong các rối loạn khác. Các thử nghiệm lâm sàng đánh giá các phương pháp mới để điều trị tất cả các dạng MS cũng đang được tiến hành.
Trong việc học cách hệ thống thần kinh và tế bào bị tổn thương trong MS, các nhà khoa học đã sử dụng những phát hiện của họ để điều tra các liệu pháp nhằm sửa chữa myelin. Trong các mô hình chuột của MS, các nhà nghiên cứu đã phát triển các phương pháp điều trị thử nghiệm đã dẫn đến đảo ngược tình trạng tê liệt và phục hồi một phần chức năng xương khớp và chân tay.
Các nhà nghiên cứu đang theo đuổi các khách hàng tiềm năng cho thấy cách tập thể dục và phục hồi chức năng cải thiện một số chức năng và có thể giúp xây dựng lại và tái lập một số khu vực nhất định của bộ não.
Các nghiên cứu đã phát hiện ra các yếu tố lối sống có thể thay đổi, chẳng hạn như hút thuốc lá, mức vitamin D và béo phì, có thể làm giảm cơ hội của MS cho thế hệ tiếp theo. Hơn nữa, các nhóm nghiên cứu đã xác định các biến thể gen ảnh hưởng đến tính nhạy cảm của một người đối với MS.
Tất cả các đầu mối và bằng chứng này kết hợp giúp các nhà nghiên cứu hiểu được nguyên nhân của MS, làm thế nào để phát triển các phương pháp điều trị được cải thiện và cách phòng ngừa bệnh. Trong khi vẫn không có câu trả lời dứt khoát về cách chữa trị MS, những tiến bộ trong nghiên cứu và các con đường điều trị tiềm năng có thể một ngày nào đó mở khóa giải pháp để chữa bệnh.
