Các thử nghiệm lâm sàng hoạt động như thế nào và ai có thể tham gia?

Thử nghiệm lâm sàng là các nghiên cứu nhằm xác định liệu một chiến lược, điều trị hoặc thiết bị y tế có an toàn để sử dụng hoặc tiêu thụ bởi con người hay không.

Những nghiên cứu này cũng có thể đánh giá hiệu quả của phương pháp tiếp cận y tế đối với các điều kiện hoặc nhóm người cụ thể.

Nhìn chung, họ thêm vào kiến thức y tế và cung cấp dữ liệu đáng tin cậy để hỗ trợ trong việc ra quyết định chăm sóc sức khỏe và hướng dẫn.

Để đảm bảo sự an toàn của người tham gia, các thử nghiệm bắt đầu với các nhóm nhỏ và kiểm tra liệu một phương pháp mới có gây ra bất kỳ tác hại phụ nào hoặc các tác dụng phụ không đạt yêu cầu hay không. Điều này là do một kỹ thuật thành công trong phòng thí nghiệm hoặc ở động vật có thể không an toàn hoặc hiệu quả đối với con người.

Thông tin nhanh về thử nghiệm lâm sàng

Các thử nghiệm lâm sàng nhằm mục đích tìm ra liệu một chiến lược, điều trị hoặc thiết bị y tế có an toàn và hiệu quả để con người sử dụng hoặc tiêu thụ hay không.
Thử nghiệm bao gồm bốn giai đoạn, và họ có thể tập trung vào: điều trị, phòng ngừa, chẩn đoán, sàng lọc, chăm sóc hỗ trợ, nghiên cứu dịch vụ y tế, và khoa học cơ bản.
Một nhóm nghiên cứu có thể sẽ bao gồm các bác sĩ, y tá, nhân viên xã hội, chuyên gia chăm sóc sức khỏe, các nhà khoa học, quản lý dữ liệu và các điều phối viên thử nghiệm lâm sàng.
Việc tham gia có thể liên quan đến cả rủi ro và lợi ích. Những người tham gia phải đọc và ký tên vào tài liệu “đồng ý thông báo” trước khi tham gia dùng thử.
Rủi ro được kiểm soát và theo dõi, nhưng bản chất của các nghiên cứu y học có nghĩa là một số rủi ro là không thể tránh khỏi.

Thử nghiệm lâm sàng là gì?

Mục đích chính của các thử nghiệm lâm sàng là nghiên cứu. Thử nghiệm được thiết kế để bổ sung cho kiến thức y khoa liên quan đến việc điều trị, chẩn đoán và phòng ngừa bệnh tật hoặc tình trạng bệnh.

Các nghiên cứu tuân theo các tiêu chuẩn và hướng dẫn khoa học nghiêm ngặt nhằm:

bảo vệ người tham gia
cung cấp kết quả đáng tin cậy và chính xác

Các thử nghiệm lâm sàng trên con người xảy ra trong giai đoạn cuối cùng của một quá trình nghiên cứu dài, có hệ thống và toàn diện.

Quá trình này thường bắt đầu trong phòng thí nghiệm, nơi các khái niệm mới được phát triển và thử nghiệm.

Thử nghiệm trên động vật cho phép các nhà khoa học thấy cách tiếp cận ảnh hưởng đến cơ thể sống.

Cuối cùng, thử nghiệm của con người được thực hiện trong các nhóm nhỏ và lớn hơn.

Các thử nghiệm có thể được thực hiện để:

Đánh giá một hoặc nhiều biện pháp điều trị cho bệnh, hội chứng hoặc tình trạng, chẳng hạn như thuốc, thiết bị y tế hoặc phương pháp tiếp cận phẫu thuật hoặc liệu pháp
Đánh giá các cách để ngăn ngừa bệnh tật hoặc tình trạng, ví dụ, thông qua các loại thuốc, vắc-xin và thay đổi lối sống
Đánh giá một hoặc nhiều can thiệp chẩn đoán có thể xác định hoặc chẩn đoán bệnh hoặc tình trạng cụ thể
Kiểm tra các phương pháp nhận dạng để nhận biết một điều kiện hoặc các yếu tố nguy cơ cho tình trạng đó
Khám phá các quy trình chăm sóc hỗ trợ để cải thiện sự thoải mái và chất lượng cuộc sống của những người bị bệnh mãn tính

Kết quả của một thử nghiệm lâm sàng có thể xác định nếu một chiến lược, điều trị hoặc thiết bị y tế mới:

có tác động tích cực đến tiên lượng bệnh nhân
gây hại không lường trước được
không có lợi ích tích cực hoặc có tác động tiêu cực

Các thử nghiệm lâm sàng có thể cung cấp thông tin giá trị về hiệu quả chi phí của việc điều trị, giá trị lâm sàng của xét nghiệm chẩn đoán và cách điều trị cải thiện chất lượng cuộc sống.

Các loại thử nghiệm lâm sàng

Tất cả các thử nghiệm lâm sàng đều có mục đích chính. Đây có thể được chia thành các loại sau:

Điều trị: Thử nghiệm các phương pháp điều trị mới, phối hợp thuốc mới hoặc phương pháp mới để phẫu thuật hoặc điều trị
Phòng ngừa: Kiểm tra các cách để cải thiện phòng ngừa hoặc tái phát bệnh thông qua, ví dụ, thuốc, vitamin, vắc-xin, khoáng chất và thay đổi lối sống
Chẩn đoán: Tìm các kỹ thuật và quy trình thử nghiệm được cải thiện để chẩn đoán bệnh và điều kiện
Sàng lọc: Thử nghiệm phương pháp xác định bệnh hoặc tình trạng sức khỏe nhất định
Chăm sóc hỗ trợ: Điều tra các thủ tục để cải thiện sự thoải mái và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân bị bệnh mãn tính
Nghiên cứu dịch vụ y tế: Đánh giá việc phân phối, xử lý, quản lý, tổ chức hoặc tài trợ chăm sóc sức khỏe
Khoa học cơ bản: Xem xét cách thức hoạt động của một can thiệp

Tại sao các thử nghiệm lâm sàng quan trọng?

Các thử nghiệm lâm sàng giúp cải thiện và nâng cao sự chăm sóc y tế. Các nghiên cứu cung cấp bằng chứng thực tế có thể được sử dụng để cải thiện chăm sóc bệnh nhân.

Nghiên cứu lâm sàng chỉ được tiến hành nếu các bác sĩ không biết các yếu tố như:

liệu phương pháp tiếp cận mới có hiệu quả với con người và an toàn hay không
phương pháp điều trị hoặc chiến lược nào hoạt động thành công nhất đối với một số bệnh và nhóm cá nhân nhất định

Các thử nghiệm lâm sàng hoạt động như thế nào?

Các yếu tố khác nhau liên quan đến việc thiết lập, chạy và theo dõi thử nghiệm lâm sàng.

Giao thức thử nghiệm lâm sàng

Một thử nghiệm sau một kế hoạch toàn diện, hoặc giao thức. Một giao thức là mô tả bằng văn bản của một thử nghiệm lâm sàng.

Nó bao gồm các mục tiêu, thiết kế và phương pháp nghiên cứu, nền tảng khoa học có liên quan và thông tin thống kê.

Thông tin chính cần bao gồm:

số lượng người tham gia
ai đủ điều kiện tham gia
những bài kiểm tra sẽ được đưa ra và mức độ thường xuyên
loại dữ liệu cần thu thập
thời gian nghiên cứu
thông tin chi tiết về kế hoạch điều trị

Tránh thiên vị

Các nhà nghiên cứu phải có biện pháp để tránh thiên vị.

Xu hướng đề cập đến các lựa chọn của con người hoặc các yếu tố khác không liên quan đến giao thức nhưng có thể ảnh hưởng đến kết quả của thử nghiệm.

Các bước có thể giúp tránh sự thiên vị là các nhóm so sánh, ngẫu nhiên và mặt nạ.

Nhóm so sánh

Hầu hết các thử nghiệm lâm sàng đều sử dụng các nhóm so sánh để so sánh các chiến lược và phương pháp điều trị y khoa. Kết quả sẽ hiển thị nếu một nhóm có kết quả tốt hơn nhóm kia.

Điều này thường được tiến hành theo một trong hai cách:

Một nhóm nhận được một điều trị hiện tại cho một điều kiện, và nhóm thứ hai nhận được một điều trị mới. Các nhà nghiên cứu sau đó so sánh nhóm nào có kết quả tốt hơn.
Một nhóm được điều trị mới và nhóm thứ hai nhận được giả dược, một sản phẩm không hoạt động giống như sản phẩm thử nghiệm.

Ngẫu nhiên

Thử nghiệm lâm sàng với các nhóm so sánh thường sử dụng ngẫu nhiên. Những người tham gia được phân bổ cho các nhóm so sánh một cách tình cờ hơn là lựa chọn. Điều này có nghĩa là bất kỳ sự khác biệt nào trong quá trình thử nghiệm sẽ là do chiến lược được sử dụng chứ không phải do sự khác biệt có sẵn giữa những người tham gia.

Masking hoặc blinding

Masking hoặc blinding giúp tránh thiên vị bằng cách không thông báo cho những người tham gia hoặc các nhà nghiên cứu mà điều trị những người tham gia sẽ nhận được.

Độc thân mù: Đây là khi người tham gia hoặc các nhà nghiên cứu không biết, trong đó nhóm là ai.

Đôi mù: Đây là khi cả hai người tham gia và các nhà nghiên cứu đều không biết.

Các yếu tố gây nhiễu

Một kẻ gây nhiễu có thể bóp méo mối quan hệ thực sự giữa hai hoặc nhiều đặc điểm.

Ví dụ, người ta có thể kết luận rằng những người mang theo một điếu thuốc lá nhẹ có nhiều khả năng phát triển ung thư phổi vì mang theo một nguyên nhân nhẹ hơn ung thư phổi. Hút thuốc là một kẻ gây nhiễu trong ví dụ này.

Những người mang theo một điếu thuốc lá nhẹ có nhiều khả năng là người hút thuốc lá, và người hút thuốc có nhiều khả năng phát triển ung thư phổi hơn, nhưng một số người có thể mang theo một thứ nhẹ hơn cho các mục đích khác.

Việc không xem xét điều này có thể dẫn đến kết luận sai.

Ai trong nhóm nghiên cứu?

Một nhà điều tra nguyên tắc, thường là một bác sĩ y khoa, sẽ dẫn đầu mỗi nghiên cứu lâm sàng.

Nhóm nghiên cứu có thể bao gồm:

bác sĩ
y tá
nhân viên xã hội
các chuyên gia chăm sóc sức khỏe
các nhà khoa học
người quản lý dữ liệu
điều phối viên thử nghiệm lâm sàng

Các thử nghiệm lâm sàng được tiến hành ở đâu?

Vị trí sẽ tùy thuộc vào loại hình nghiên cứu và ai đang tổ chức nó.

Một số vị trí phổ biến bao gồm:

bệnh viện
trường đại học
trung tâm y tế
văn phòng bác sĩ
phòng khám cộng đồng
các trang web nghiên cứu do liên bang tài trợ và tài trợ

Thời gian dùng thử kéo dài bao lâu?

Điều này phụ thuộc vào những gì đang được nghiên cứu, trong số các yếu tố khác. Một số thử nghiệm ngày trước, trong khi những người khác tiếp tục trong nhiều năm.

Trước khi đăng ký dùng thử, người tham gia sẽ được thông báo thời gian dự kiến kéo dài bao lâu.

Thiết kế và tổ chức

Có nhiều loại nghiên cứu khác nhau và các cách tổ chức khác nhau. Dưới đây là một số loại nghiên cứu.

Nghiên cứu quan sát

Nghiên cứu thuần tập và nghiên cứu trường hợp là ví dụ về các nghiên cứu quan sát.

Học vẹt

Nghiên cứu thuần tập là một nghiên cứu quan sát trong đó dân số nghiên cứu, hoặc nhóm thuần tập, được chọn.

Thông tin được thu thập để thiết lập đối tượng nào có:

một đặc tính cụ thể, chẳng hạn như nhóm máu được cho là có liên quan đến sự phát triển của bệnh trong câu hỏi
tiếp xúc với một yếu tố có thể liên quan đến bệnh tật, ví dụ, hút thuốc lá

Một cá nhân có thể được chọn vì họ hút thuốc. Sau đó chúng có thể được theo dõi về phía trước để xem khả năng chúng phát triển bệnh như thế nào, so với những người khác.

Loại nghiên cứu này được sử dụng để nghiên cứu ảnh hưởng của các yếu tố nguy cơ bị nghi ngờ không thể kiểm soát được bằng thực nghiệm, chẳng hạn như tác động của hút thuốc đối với ung thư phổi.

Những ưu điểm chính của nghiên cứu thuần tập là:

Phơi nhiễm được đo trước khi khởi phát bệnh và do đó có khả năng không thiên vị về mặt phát triển bệnh.
Tiếp xúc hiếm có có thể được nghiên cứu bằng cách lựa chọn các nhóm nghiên cứu phù hợp.
Nhiều kết quả – hoặc bệnh – có thể được nghiên cứu cho bất kỳ sự tiếp xúc nào.
Tỷ lệ mắc bệnh có thể được tính toán trong cả nhóm tiếp xúc và không phơi sáng.

Những bất lợi chính của nghiên cứu thuần tập là:

Chúng có xu hướng tốn kém và tốn thời gian, đặc biệt nếu chúng được tiến hành một cách có triển vọng, có nghĩa là di chuyển về phía trước.
Những thay đổi về cả trạng thái phơi nhiễm và tiêu chuẩn chẩn đoán theo thời gian có thể ảnh hưởng đến việc phân loại cá nhân theo phơi nhiễm và tình trạng bệnh.
Có thể có sự thiên vị thông tin trong kết quả đã kết luận vì trạng thái phơi nhiễm của chủ thể được biết.
Thiệt hại để theo dõi có thể trình bày sự lựa chọn thiên vị.

Nghiên cứu trường hợp kiểm soát

Một nghiên cứu trường hợp kiểm soát có thể phân biệt các yếu tố nguy cơ cho một tình trạng y tế cụ thể.

Các nhà nghiên cứu so sánh những người có tình trạng và những người không có nó. Làm việc ngược thời gian, họ xác định hai nhóm khác nhau như thế nào.

Nghiên cứu trường hợp kiểm soát luôn luôn là hồi cứu – nhìn lạc hậu – bởi vì họ bắt đầu với kết quả và sau đó theo dõi lại để điều tra phơi nhiễm.

Những ưu điểm chính của nghiên cứu trường hợp kiểm soát là:

Có thể thu được kết quả nhanh chóng.
Nghiên cứu có thể diễn ra với mức tối thiểu tài trợ hoặc tài trợ.
Chúng có hiệu quả trong việc điều tra các bệnh hiếm gặp hoặc bệnh tật với thời gian cảm ứng dài.
Một loạt các yếu tố nguy cơ có thể được kiểm tra.
Nhiều phơi nhiễm có thể được nghiên cứu.
Họ yêu cầu ít môn học.

Những bất lợi chính của nghiên cứu trường hợp kiểm soát là:

Không thể tạo dữ liệu tỷ lệ.
Chúng có thể thiên vị.
Có thể khó có được các biện pháp chính xác, không thiên vị về phơi nhiễm trong quá khứ nếu việc lưu giữ hồ sơ không đầy đủ hoặc không đáng tin cậy. Điều này được gọi là thiên vị thông tin.
Lựa chọn các điều khiển có thể có vấn đề. Điều này có thể giới thiệu sự lựa chọn thiên vị.
Trình tự thời gian giữa phơi nhiễm và bệnh có thể khó xác định.
Chúng không thích hợp để kiểm tra phơi nhiễm hiếm, trừ khi phơi nhiễm chịu trách nhiệm cho một tỷ lệ lớn các trường hợp.

Nghiên cứu kiểm soát trường hợp lồng nhau

Trong một nghiên cứu kiểm soát ca bệnh lồng ghép, các nhóm – ca bệnh và nhóm chứng – đến từ cùng một nghiên cứu dân số, hoặc nhóm thuần tập.

Khi nhóm được theo sau, các trường hợp phát sinh trở thành “trường hợp” trong nghiên cứu trường hợp kiểm soát. Những người tham gia không bị ảnh hưởng của nhóm trở thành “điều khiển”.

Các nghiên cứu kiểm soát trường hợp lồng nhau ít chi phí hơn và tốn ít thời gian hơn khi so sánh với một nghiên cứu thuần tập.

Tỷ lệ mắc và tỷ lệ mắc của bệnh đôi khi có thể được dự đoán từ một nghiên cứu đoàn hệ nhóm lồng nhau. Điều này là không thể từ một nghiên cứu đơn giản-kiểm soát trường hợp, như tổng số cá nhân tiếp xúc và thời gian theo dõi thường không rõ.

Ưu điểm chính của các nghiên cứu kiểm soát trường hợp lồng nhau là:

Hiệu quả: Không phải tất cả những người tham gia đoàn hệ đều cần xét nghiệm chẩn đoán.
Tính linh hoạt: Chúng cho phép thử nghiệm các giả thuyết không được dự đoán khi nhóm được lên kế hoạch.
Giảm độ lệch lựa chọn: Các trường hợp và điều khiển được lấy mẫu từ cùng một tập hợp.
Giảm thiên vị thông tin: Tiếp xúc với yếu tố nguy cơ có thể được đánh giá với điều tra viên mù với tình trạng trường hợp.

Những bất lợi chính là kết quả có thẩm quyền thấp hơn, do kích thước mẫu nhỏ.

Nghiên cứu sinh thái

Một nghiên cứu sinh thái nhìn vào mối quan hệ giữa tiếp xúc và kết quả của dân số hoặc cộng đồng.

Các loại phổ biến của nghiên cứu sinh thái bao gồm:

so sánh địa lý
phân tích xu hướng thời gian
nghiên cứu về di cư

Những ưu điểm chính của nghiên cứu sinh thái là:

Chúng không tốn kém, vì dữ liệu sức khỏe được thu thập thường xuyên có thể được sử dụng.
Chúng ít tốn thời gian hơn các nghiên cứu khác.
Chúng không đơn giản và dễ hiểu.
Ảnh hưởng của phơi nhiễm được đo trên các nhóm hoặc khu vực – chẳng hạn như chế độ ăn uống, ô nhiễm không khí và nhiệt độ – có thể được điều tra.

Những bất lợi chính của nghiên cứu sinh thái là:

Lỗi khấu trừ được gọi là sai lầm sinh thái có thể xảy ra. Nó xảy ra khi các nhà nghiên cứu rút ra kết luận về các cá nhân chỉ dựa trên phân tích dữ liệu nhóm.
Tiếp xúc với các mối quan hệ kết quả rất khó phát hiện.
Thiếu thông tin về các yếu tố gây nhiễu.
Có thể có sự khác biệt có hệ thống giữa các khu vực trong cách đo độ phơi sáng.

Nghiên cứu thực nghiệm

Ngoài các nghiên cứu quan sát, còn có các nghiên cứu thực nghiệm, bao gồm nghiên cứu điều trị.

Thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng

Một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng (RCT) phân bổ ngẫu nhiên các cá nhân để nhận hoặc không nhận được sự can thiệp cụ thể.

Một trong hai cách điều trị khác nhau sẽ được sử dụng hoặc điều trị và giả dược.

Đây là loại nghiên cứu hiệu quả nhất để xác định phương pháp điều trị nào hoạt động tốt nhất. Nó làm giảm ảnh hưởng của các biến bên ngoài.

Những ưu điểm chính của RCT là:

Không có sự thiên vị có ý thức hoặc tiềm thức trên một phần của nhà nghiên cứu. Điều này về cơ bản đảm bảo hiệu lực bên ngoài.
Các biến gây nhiễu như tuổi tác, giới tính, cân nặng, mức độ hoạt động, v.v … có thể bị hủy bỏ, miễn là nhóm mẫu đủ lớn.

Những bất lợi chính của RCT là:

Chúng tốn thời gian.
Chúng có thể tốn kém.
Họ yêu cầu các nhóm mẫu lớn.
Các sự kiện hiếm gặp có thể khó học.
Cả hai sai số thống kê dương và sai âm tính đều có thể xảy ra.

Thử nghiệm lâm sàng thích nghi

Phương pháp thiết kế thích ứng dựa trên dữ liệu đã thu thập. Nó vừa linh hoạt vừa hiệu quả. Các sửa đổi có thể được thực hiện cho thử nghiệm và các quy trình thống kê của các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra.

Thử nghiệm gần như

Các nghiên cứu gần như thử nghiệm hoặc “không mang thương hiệu”, bao gồm một loạt các nghiên cứu can thiệp không được phân ngẫu nhiên. Loại thử nghiệm này thường được sử dụng khi RCT không khả thi về mặt logistic hoặc đạo đức.

Phân cấp bằng chứng

Các cấp bậc của bằng chứng làm cho nó có thể xếp hạng các phương pháp nghiên cứu khác nhau theo tính hợp lệ của những phát hiện của họ.

Không phải tất cả các thiết kế nghiên cứu đều bình đẳng về nguy cơ lỗi và sai lệch trong kết quả của chúng. Một số phương pháp nghiên cứu cung cấp bằng chứng tốt hơn so với các phương pháp khác.

Dưới đây là một ví dụ về hệ thống phân cấp của y học dựa trên bằng chứng dưới dạng kim tự tháp, từ chất lượng bằng chứng thấp hơn ở phía dưới đến bằng chứng chất lượng cao ở đầu trang.

Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng

Nghiên cứu y học được chia thành các giai đoạn khác nhau, được gọi là giai đoạn. Đối với thử nghiệm thuốc, chúng được xác định bởi FDA.

Các thử nghiệm giai đoạn đầu điều tra sự an toàn của một loại thuốc và các tác dụng phụ có thể gây ra. Các thử nghiệm sau này sẽ kiểm tra xem liệu phương pháp điều trị mới có tốt hơn điều trị hiện tại hay không.

Thử nghiệm giai đoạn 0: Dược động học và dược động học

Giai đoạn 0 là giai đoạn thăm dò giúp cung cấp thông tin lâm sàng cho một loại thuốc mới ở giai đoạn sớm hơn.

Giai đoạn này:

được thực hiện sớm trong giai đoạn 1
liên quan đến sự tiếp xúc rất hạn chế của con người
không có mục đích điều trị hoặc chẩn đoán, bị giới hạn trong các nghiên cứu về sàng lọc và vi khuẩn

Thử nghiệm giai đoạn 1: Sàng lọc an toàn

Sau giai đoạn 0, có thêm bốn giai đoạn thử nghiệm ở người. Chúng thường chồng lên nhau. Các giai đoạn từ 1 đến 3 diễn ra trước khi giấy phép được cấp.

Nguyên tắc giai đoạn 1 bao gồm:

từ 20 đến 80 tình nguyện viên khỏe mạnh
xác minh các tác dụng phụ thường gặp nhất của thuốc
tìm ra cách thuốc được chuyển hóa và bài tiết

Thử nghiệm giai đoạn 2: Thiết lập hiệu quả

Nếu các nghiên cứu pha 1 không cho thấy mức độc tính không thể chấp nhận được, thì các nghiên cứu pha 2 có thể bắt đầu.

Điều này bao gồm:

từ 36 đến 300 người tham gia
thu thập dữ liệu sơ bộ về việc thuốc có tác dụng ở những người có bệnh hoặc tình trạng nào đó hay không
các thử nghiệm đối chứng để so sánh những người dùng thuốc với những người trong tình trạng tương tự, những người đang nhận một loại thuốc khác hoặc giả dược
tiếp tục đánh giá an toàn
nghiên cứu tác dụng phụ ngắn hạn

Thử nghiệm giai đoạn 3: Xác nhận cuối cùng về an toàn và hiệu quả

Nếu giai đoạn 2 đã xác nhận hiệu quả của một loại thuốc, FDA và các nhà tài trợ sẽ thảo luận về cách tiến hành các nghiên cứu quy mô lớn trong giai đoạn 3.

Điều này sẽ bao gồm:

từ 300 đến 3.000 người tham gia
thu thập thêm thông tin về an toàn và hiệu quả
nghiên cứu về các quần thể khác nhau
kiểm tra các liều lượng khác nhau để xác định lượng thuốc theo toa tốt nhất
sử dụng thuốc kết hợp với các thuốc khác để xác định hiệu quả

Sau giai đoạn này, thông tin đầy đủ về loại thuốc mới được gửi đến cơ quan y tế.

Xem lại cuộc họp

Nếu FDA chấp thuận sản phẩm để tiếp thị, yêu cầu sau tiếp thị và nghiên cứu cam kết được tiến hành.

FDA sử dụng các nghiên cứu này để thu thập thêm thông tin an toàn, hiệu quả hoặc sử dụng tối ưu về sản phẩm.

Đơn thuốc mới

Người bảo trợ thuốc sẽ hoàn tất Đơn xin cấp phép mới (NDA) để yêu cầu FDA xem xét chấp thuận một loại thuốc mới để tiếp thị ở Hoa Kỳ.

Một NDA bao gồm:

tất cả dữ liệu về động vật và con người
phân tích các dữ liệu
thông tin liên quan đến hành vi ma túy trong cơ thể
chi tiết sản xuất

FDA có 60 ngày để quyết định có nên nộp hồ sơ hay không.

Nếu họ quyết định nộp NDA, nhóm đánh giá của FDA sẽ được chỉ định để đánh giá nghiên cứu của nhà tài trợ về sự an toàn và hiệu quả của thuốc.

Các bước sau đây phải được thực hiện.

Ghi nhãn thuốc: FDA đánh giá ghi nhãn chuyên nghiệp của thuốc và xác nhận thông tin thích hợp được chia sẻ với người tiêu dùng và chuyên gia y tế.

Kiểm tra cơ sở: FDA kiểm tra các cơ sở nơi thuốc sẽ được sản xuất.

Phê duyệt thuốc: Người đánh giá của FDA phê duyệt đơn hoặc cấp thư trả lời.

Thử nghiệm giai đoạn 4: Nghiên cứu trong quá trình bán hàng

Thử nghiệm giai đoạn 4 diễn ra sau khi thuốc đã được phê duyệt để tiếp thị. Chúng được thiết kế để bao gồm:

hơn 1.000 bệnh nhân
kinh nghiệm toàn diện trong việc đánh giá sự an toàn và hiệu quả của thuốc mới trong một nhóm lớn hơn và các nhóm dân số
so sánh và kết hợp với các phương pháp điều trị khác
đánh giá tác dụng phụ lâu dài của thuốc
phát hiện các tác dụng phụ ít phổ biến hơn
hiệu quả chi phí của điều trị bằng thuốc so với các liệu pháp truyền thống và mới

Báo cáo an toàn

Sau khi FDA chấp thuận một loại thuốc, giai đoạn hậu tiếp thị bắt đầu. Nhà tài trợ, thường là nhà sản xuất, nộp bản cập nhật an toàn định kỳ cho FDA.

Ai tài trợ thử nghiệm lâm sàng?

Các thử nghiệm và nghiên cứu lâm sàng có thể tốn hàng trăm triệu đô la. Các nhóm tài trợ cho các thử nghiệm có thể bao gồm:

công ty dược phẩm, công nghệ sinh học và thiết bị y tế
trung tâm y tế học thuật
các nhóm và tổ chức tự nguyện
Viện Y tế Quốc gia
bộ phận chính phủ
bác sĩ và nhà cung cấp dịch vụ y tế
cá nhân

Ai có thể tham gia?

Giao thức xác định ai đủ điều kiện tham gia dùng thử.

Tiêu chí bao gồm có thể là:

bị bệnh hoặc tình trạng cụ thể
“khỏe mạnh”, không có tình trạng sức khỏe

Tiêu chí loại trừ là các yếu tố loại trừ một số người tham gia dùng thử.

Ví dụ bao gồm tuổi tác, giới tính, loại cụ thể hoặc giai đoạn bệnh, lịch sử điều trị trước đó và các tình trạng y tế khác.

Các lợi ích và rủi ro có thể xảy ra

Tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng có thể có cả lợi ích và rủi ro cho người tham gia.

Những lợi ích có thể có của các thử nghiệm lâm sàng bao gồm:

Những người tham gia được tiếp cận với các phương pháp điều trị mới.
Nếu một điều trị chứng tỏ thành công, những người tham gia sẽ là một trong những người đầu tiên được hưởng lợi.
Những người tham gia không thuộc nhóm được điều trị mới có thể được điều trị tiêu chuẩn cho một bệnh trạng cụ thể, điều này có thể tốt hoặc tốt hơn phương pháp mới.
Sức khỏe được theo dõi chặt chẽ và được hỗ trợ bởi một nhóm các nhà cung cấp dịch vụ y tế.
Thông tin thu thập được từ các thử nghiệm lâm sàng thêm vào kiến thức khoa học, có thể giúp đỡ người khác, và cuối cùng cải thiện chăm sóc sức khỏe.

Rủi ro có thể bao gồm:

Chăm sóc tiêu chuẩn cho một tình trạng cụ thể đôi khi có thể tốt hơn so với chiến lược hoặc phương pháp điều trị mới đang được nghiên cứu.
Cách tiếp cận hoặc điều trị mới có thể hoạt động tốt đối với một số người tham gia nhưng không nhất thiết đối với những người khác.
Có thể có các tác dụng phụ bất ngờ hoặc không lường trước được, đặc biệt là trong các thử nghiệm giai đoạn 1 và giai đoạn 2 và với các phương pháp như liệu pháp gen hoặc phương pháp điều trị sinh học mới.
Bảo hiểm sức khỏe và các nhà cung cấp dịch vụ y tế không phải lúc nào cũng trả tiền chăm sóc bệnh nhân và chi phí cho những người tham gia thử nghiệm lâm sàng.

Đồng ý nghĩa là gì?

Tài liệu ưng thuận thông báo giải thích các rủi ro và lợi ích tiềm năng của việc tham gia thử nghiệm lâm sàng.

Các yếu tố phải xuất hiện trong tài liệu bao gồm, trong số các yếu tố khác:

mục đích nghiên cứu
rủi ro khó lường trước
lợi ích có thể

Những người tham gia dự kiến sẽ đọc kỹ tài liệu chấp thuận, quyết định xem họ muốn đăng ký và ký tên trước khi họ có thể được đưa vào phiên tòa.

Thử nghiệm lâm sàng có an toàn không?

FDA hoạt động để đảm bảo rằng bất kỳ ai đang xem xét tham gia dùng thử đều có quyền truy cập vào tất cả thông tin đáng tin cậy mà họ cần để đưa ra lựa chọn sáng suốt, bao gồm thông tin về các rủi ro.

Trong khi rủi ro cho người tham gia được kiểm soát và theo dõi, một số rủi ro có thể là không thể tránh khỏi, do tính chất của các nghiên cứu y học.

Những người tham gia được bảo vệ như thế nào?

Sự an toàn của người tham gia là một vấn đề ưu tiên cao. Trong mọi thử nghiệm, giám sát khoa học và quyền của bệnh nhân góp phần bảo vệ họ.

Thực hành lâm sàng tốt (GCP) nhằm đảm bảo rằng các thủ tục đạo đức và phù hợp được thực hiện trong các thử nghiệm.

Việc tuân thủ GCP cung cấp cho công chúng sự tự tin rằng sự an toàn và quyền của người tham gia được bảo vệ.

Nó nhằm mục đích:

để bảo vệ quyền, an toàn và phúc lợi của người tham gia
để đảm bảo rằng dữ liệu được thu thập là đáng tin cậy, có tính toàn vẹn và có chất lượng phù hợp
cung cấp các hướng dẫn và tiêu chuẩn để tiến hành nghiên cứu lâm sàng

Các nền tảng của GCP được đưa ra lần đầu tiên vào năm 1947. Những điểm chính là, trong bất kỳ thử nghiệm nào, các nhà nghiên cứu phải đảm bảo:

tham gia tự nguyện
sự đồng ý
giảm thiểu rủi ro

Theo thời gian, bổ sung đã thay đổi từ việc thiết lập bảo vệ bổ sung cho các quần thể dễ bị tổn thương để cung cấp hướng dẫn cho các cơ quan thực hiện nghiên cứu.

Quyền của bệnh nhân

Cách bảo vệ quyền của bệnh nhân bao gồm:

Sự đồng ý được thông báo là quá trình cung cấp những người tham gia thử nghiệm lâm sàng với tất cả các sự kiện về phiên tòa. Nó xảy ra trước khi những người tham gia đồng ý tham gia và trong quá trình thử nghiệm. Sự đồng ý được thông báo bao gồm chi tiết về các phương pháp điều trị và xét nghiệm có thể được nhận và những lợi ích và rủi ro có thể xảy ra.

Các quyền khác: Tài liệu chấp thuận thông báo không phải là hợp đồng; những người tham gia có thể rút khỏi nghiên cứu bất cứ lúc nào bất kể việc thử nghiệm có hoàn tất hay không.

Quyền và bảo vệ trẻ em: Cha mẹ hoặc người giám hộ hợp pháp phải có sự đồng ý pháp lý nếu trẻ từ 18 tuổi trở xuống. Nếu một thử nghiệm có thể liên quan đến một nguy cơ lớn hơn mức tối thiểu, cả cha lẫn mẹ phải cho phép. Trẻ em trên 7 tuổi phải đồng ý tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng.

Làm cách nào để tìm một thử nghiệm lâm sàng?

Thông tin về các thử nghiệm lâm sàng hiện tại có thể được tìm thấy ở đây.