Bệnh tiểu đường loại 1 chữa khỏi ở chuột sử dụng liệu pháp gen

Các nhà nghiên cứu từ Trung tâm Khoa học Y tế Đại học Texas ở San Antonio đã tìm ra cách để chữa bệnh tiểu đường loại 1 ở chuột. Người ta hy vọng rằng kỹ thuật mới – làm tăng tiết insulin trong tuyến tụy – sẽ tiếp cận các thử nghiệm lâm sàng ở người trong vòng 3 năm tới.

Nghiên cứu đồng tác giả Tiến sĩ Bruno Doiron, Tiến sĩ, Bộ phận Tiểu đường và các đồng nghiệp gần đây đã báo cáo những phát hiện của họ trên tạp chí.

Bệnh tiểu đường loại 1 được ước tính ảnh hưởng đến khoảng 1,25 triệu trẻ em và người lớn ở Hoa Kỳ. Khởi phát của tình trạng này là phổ biến nhất trong thời thơ ấu, nhưng nó có thể phát sinh ở mọi lứa tuổi.

Trong bệnh tiểu đường loại 1, hệ thống miễn dịch phá hủy các tế bào beta sản xuất insulin của tuyến tụy. Insulin là loại hoóc môn điều hòa lượng đường trong máu. Kết quả là, lượng đường trong máu trở nên quá cao.

Hiện tại không có cách chữa bệnh tiểu đường loại 1; tình trạng này được quản lý thông qua chế độ ăn uống và liệu pháp insulin. Tuy nhiên, trong những năm gần đây, các nhà nghiên cứu đã nghiên cứu thay thế các tế bào beta như một phương tiện để loại trừ bệnh tiểu đường loại 1 một lần và cho tất cả.

Tiến sĩ Doiron và các đồng nghiệp đã thực hiện một cách tiếp cận khác với nghiên cứu mới của họ. Nhóm nghiên cứu tiết lộ cách họ sử dụng một phương pháp gọi là chuyển gen để dỗ các tế bào tụy khác vào sản xuất insulin.

Sử dụng kỹ thuật này, các nhà nghiên cứu đã quản lý để chữa bệnh tiểu đường loại 1 ở chuột, đưa chúng ta một bước gần hơn để chữa tình trạng ở người.

Phương pháp chuyển gen dẫn đến tiết insulin dài hạn ở chuột

Kỹ thuật chuyển gen – được gọi là Mạng di động, tích hợp và chế biến – liên quan đến việc đưa các gen cụ thể vào tuyến tụy bằng cách sử dụng một loại virus như một vectơ.

Nhóm nghiên cứu lưu ý rằng các tế bào beta bị từ chối ở bệnh nhân tiểu đường loại 1. Với phương pháp chuyển gen, các gen mới được giới thiệu khuyến khích các tế bào không có beta tạo ra insulin, mà không có bất kỳ tác dụng phụ nào.

Theo Tiến sĩ Ralph DeFronzo, trưởng nhóm nghiên cứu, tuyến tụy có nhiều loại tế bào khác ngoài các tế bào beta và cách tiếp cận của chúng ta là thay đổi các tế bào này để chúng bắt đầu tiết ra insulin, nhưng chỉ đáp ứng với đường [đường]. của Bộ phận Tiểu đường. “Đây là cơ bản giống như các tế bào beta.”

Khi kiểm tra kỹ thuật của họ trên các mô hình chuột của bệnh tiểu đường loại 1, các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng họ có thể gây ra bài tiết insulin dài hạn và điều hòa lượng đường trong máu, không có tác dụng phụ bất lợi.

Chúng tôi đã chữa khỏi chuột trong 1 năm mà không có bất kỳ tác dụng phụ nào, nhưng đó là một mô hình chuột, vì vậy cần thận trọng. Chúng tôi muốn đưa loài này đến những động vật lớn gần gũi hơn với con người trong sinh lý học của nội tiết hệ thống. “

Tiến sĩ Bruno Doiron, Ph.D.

Kỹ thuật cũng có thể giúp điều trị bệnh tiểu đường loại 2

Quan trọng hơn, các nhà nghiên cứu chỉ ra rằng liệu pháp chuyển gen chỉ giải phóng insulin để đáp ứng với lượng đường trong máu, vì vậy nó có khả năng biến đổi phương pháp điều trị hiện tại cho bệnh tiểu đường loại 1.

“Một vấn đề lớn mà chúng tôi có trong lĩnh vực bệnh tiểu đường loại 1 là hạ đường huyết (đường huyết thấp)”, tiến sĩ Doiron nói. “Việc chuyển gen chúng tôi đề xuất là đáng chú ý bởi vì các tế bào bị thay đổi phù hợp với đặc điểm của các tế bào beta. Insulin chỉ được giải phóng để đáp ứng với glucose.”

Không chỉ chiến lược mới có thể chữa bệnh tiểu đường loại 1, nhưng các nhà nghiên cứu nói rằng nó cũng có thể loại bỏ nhu cầu điều trị bằng insulin ở bệnh nhân tiểu đường tuýp 2, phát sinh khi cơ thể không thể sử dụng insulin hiệu quả.

Nó sẽ tốn khoảng 5 triệu đô la để thử nghiệm kỹ thuật của họ trong các mô hình động vật lớn, nhưng các nhà nghiên cứu tin tưởng rằng điều này có thể đạt được. Họ hy vọng sẽ đạt được các thử nghiệm lâm sàng ở người trong vòng 3 năm tới.

Tìm hiểu cách thức ăn của người mẹ omega-3 có thể ảnh hưởng đến nguy cơ tiểu đường loại 1 ở trẻ sơ sinh.