Thuốc điều trị viêm khớp của Pfizer Xeljanz (tofacitinib citrate) không nên được chấp thuận để điều trị viêm khớp dạng thấp, CHMP (Ủy ban sản phẩm dược phẩm cho con người sử dụng) khuyên Cơ quan thuốc châu Âu vào ngày 25 tháng 4 năm 2013.
Pfizer có thể yêu cầu kiểm tra lại ý kiến trong vòng 15 ngày tới, thông báo của EMA (Cơ quan Thuốc châu Âu).
Xelianz được dùng để điều trị viêm khớp dạng thấp hoạt động vừa đến nặng, một căn bệnh của hệ thống miễn dịch làm tổn thương và làm viêm khớp. Nó được thiết kế để được sử dụng ở những bệnh nhân không đáp ứng hoặc không thể chịu đựng được ít nhất hai DMARD khác (thuốc điều trị bệnh thấp khớp), bao gồm cả DMARD sinh học.
DMARD sinh học nhắm vào các protein hệ thống miễn dịch cụ thể. Chúng được sản xuất bằng cách sử dụng công nghệ DNA tái tổ hợp và được tạo ra bởi các tế bào đã được biến đổi gen để sản xuất thuốc.
Xelianz hoạt động như thế nào?
Tofacitinib, thành phần hoạt chất của Xeljanz, là một chất ức chế miễn dịch ngăn chặn hoạt động của Janus kinase, các enzym đóng một vai trò quan trọng trong quá trình viêm và tổn thương các khớp. Tofacitinib, bằng cách ngăn chặn các enzym, làm giảm viêm và các triệu chứng khác của viêm khớp dạng thấp.
Pfizer đã làm gì để hỗ trợ ứng dụng của nó để phê duyệt?
Hiệu ứng của Xeljanz ban đầu được thử nghiệm trên động vật trước khi được nghiên cứu ở người.
Pfizer cung cấp CHMP với kết quả của năm nghiên cứu của con người tập trung vào sự an toàn và hiệu quả của thuốc. 3.300 bệnh nhân bị viêm khớp dạng thấp đã tham gia.
Các nghiên cứu so sánh 5mg hoặc 10mg Xeljanz hai lần mỗi ngày với giả dược, hoặc đơn độc hoặc kết hợp với các DMARD khác. Hiệu quả được đo theo điểm số của bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của viêm khớp dạng thấp, bao gồm chức năng thể chất, hoạt động của bệnh và tổn thương cấu trúc của khớp. Các nghiên cứu dao động từ 3 đến 6 tháng.
Tại sao CHMP khuyên bạn nên tắt ứng dụng?
Mặc dù Ủy ban thấy rằng Xeljanz cải thiện các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh nhân cũng như chức năng vật lý “(nghiên cứu) là không đủ để cho thấy một sự giảm phù hợp trong hoạt động bệnh tật và thiệt hại cấu trúc khớp, đặc biệt là theo giá thấp hơn liều 5 mg Xeljanz và trong số lượng bệnh nhân mục tiêu của những bệnh nhân được điều trị với ít nhất hai DMARD khác đã không thành công. “
Cũng có những lo ngại nghiêm trọng về an toàn tổng thể của Xeljanz. Ủy ban cho biết có những mối quan tâm đáng kể và chưa được giải quyết về nguy cơ và loại nhiễm trùng nghiêm trọng liên quan đến tofacitinib, mà không liên quan đến hành động ức chế miễn dịch của thuốc.
Ủy ban cũng lo ngại về nguy cơ cao của các tác dụng phụ nghiêm trọng khác, chẳng hạn như tổn thương gan, các vấn đề với mức lipid máu tăng cao, một số bệnh ung thư, và các lỗ thủng dạ dày-ruột.
Ủy ban nói thêm “Không rõ là những rủi ro này có thể được quản lý thành công trong thực hành y tế. Do đó, tại thời điểm đó, CHMP có ý kiến rằng lợi ích của Xeljanz không vượt quá rủi ro và khuyến cáo rằng nó bị từ chối tiếp thị ủy quyền. “
Phản ứng của Pfizer là gì?
Tiến sĩ Yvonne Greenstreet, phó chủ tịch cấp cao và trưởng nhóm phát triển thuốc cho Pfizer Specialty Care, cho biết:
“Chúng tôi có niềm tin vào XELJANZ và tin rằng ứng dụng của chúng tôi cho EMA chứng tỏ rằng XELJANZ có một rủi ro thuận lợi: hồ sơ lợi ích.
Hồ sơ an toàn của XELJANZ có đặc điểm nổi bật, và các vấn đề do EMA đưa ra, bao gồm nhiễm trùng nghiêm trọng, thủng đường tiêu hóa và ác tính, quen thuộc với các chuyên gia thấp khớp có kinh nghiệm làm việc với điều trị cho bệnh nhân để quản lý căn bệnh này.
Mỗi cơ quan quản lý sẽ xem xét và giải thích các ứng dụng một cách riêng biệt và các đánh giá khác nhau không phải là không phổ biến.
Quá trình kiểm tra lại sẽ cho phép chúng tôi tìm cách giải quyết các câu hỏi của CHMP, và chúng tôi sẽ tiếp tục làm việc chặt chẽ với EMA với mục tiêu cung cấp thuốc này cho các bệnh nhân thích hợp ở châu Âu. “
FDA Hoa Kỳ đã chấp thuận Xeljanz vào năm 2012
Trong tháng mười một năm 2012, Food and Drug Administration Mỹ chấp thuận Xeljanz (tofacitinib) cho những bệnh nhân bị viêm khớp dạng thấp có một phản ứng không đủ hoặc bị dị ứng với methotrexate, như điều trị cho viêm khớp dạng thấp hoạt động quyết liệt.
Ngày công bố phê duyệt của mình, Badrul Chowdhury, MD, Ph.D., giám đốc bộ phận phổi, dị ứng và các sản phẩm thấp khớp tại Trung tâm đánh giá và nghiên cứu thuốc của FDA, cho biết “Xeljanz cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho người lớn bị làm suy yếu bệnh RA, người đã có phản ứng kém với methotrexate. “
FDA yêu cầu Pfizer tiến hành nghiên cứu sau tiếp thị của Xeljanz để xác định kết quả lâu dài của thuốc đối với ung thư, nhiễm trùng nghiêm trọng và bệnh tim là gì. Cơ quan đã đề nghị so sánh với một nhóm bệnh nhân trên một loại thuốc được chấp thuận khác để xác định sự khác biệt nào.
Chi phí điều trị Xeljanz khoảng 24.000 đô la Mỹ mỗi năm. Các chuyên gia đã dự kiến doanh thu cuối cùng sẽ đạt từ 2,5 tỷ USD đến 3 tỷ USD mỗi năm. Tuy nhiên, dự báo này bao gồm doanh thu tại thị trường Liên minh châu Âu.
Viết bởi Christian Nordqvist
