Quý khách thân mến! Mọi tài liệu trên trang web này đều được dịch từ các ngôn ngữ khác nhau. Chúng tôi xin cáo lỗi nếu chất lượng các bản dịch này không như ý, đồng thời cũng hy vọng rằng Quý khách sẽ thu được lợi ích từ trang web của chúng tôi. Trân trọng, Ban quản trị Website. E-mail: admin@vnmedbook.com

Tiểu đường: Liệu pháp gen có thể bình thường hóa mức đường huyết?

Các nhà nghiên cứu có thể đã tìm ra cách khôi phục mức đường huyết bình thường trong mô hình chuột của bệnh tiểu đường loại 1, có thể chứng minh là một giải pháp đầy hứa hẹn cho những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 hoặc loại 2 trong tương lai.

tuyến tụy sản xuất insulin

Tiến sĩ George Gittes, một giáo sư về phẫu thuật và nhi khoa tại Đại học Y khoa Pittsburgh ở Pennsylvania, và nhóm nghiên cứu đã dẫn đầu nghiên cứu. Phát hiện của họ đã được công bố trên tạp chí.

Bệnh tiểu đường loại 1, bệnh tự miễn mạn tính, ảnh hưởng đến khoảng 1,25 triệu trẻ em và người lớn ở Hoa Kỳ.

Hệ thống miễn dịch thường phá hủy vi trùng và các chất lạ xâm nhập một cách tấn công vào các tế bào beta sản xuất insulin được tìm thấy trong tuyến tụy, sau đó dẫn đến mức đường huyết cao.

Theo thời gian, bệnh tiểu đường loại 1 có thể có ảnh hưởng đáng kể đến các cơ quan chính và gây bệnh tim và mạch máu, tổn thương dây thần kinh, thận, mắt và bàn chân, tình trạng da và miệng và các biến chứng trong thai kỳ.

Các nhà nghiên cứu trong lĩnh vực bệnh tiểu đường loại 1 có mục tiêu phát triển một phương pháp điều trị bảo tồn và phục hồi chức năng cho các tế bào beta, từ đó bổ sung insulin, có trách nhiệm chuyển glucose máu vào các tế bào năng lượng.

Một rào cản đối với giải pháp này là các tế bào mới phát sinh từ liệu pháp thay thế tế bào beta có thể cũng sẽ bị phá hủy bởi hệ miễn dịch.

Để vượt qua rào cản này, nhóm nghiên cứu đưa ra giả thuyết rằng các tế bào khác tương tự có thể được lập trình lại để hoạt động theo cách tương tự như các tế bào beta và tạo ra insulin, nhưng đủ khác nhau để không bị hệ thống miễn dịch công nhận và phá hủy.

Các tế bào Alpha được lập trình lại thành các tế bào beta

Nhóm nghiên cứu đã thiết kế một vec tơ virus có liên quan đến adeno (AAV) cung cấp hai protein – Pdx1 và MafA – cho tuyến tụy chuột. Pdx1 và MafA hỗ trợ sự tăng sinh tế bào beta, chức năng và sự trưởng thành, và cuối cùng chúng có thể biến đổi các tế bào alpha thành các tế bào beta sản xuất insulin.

Các tế bào Alpha là những ứng cử viên lý tưởng cho việc lập trình lại. Chúng rất phong phú, tương tự như các tế bào beta, và nằm trong tuyến tụy, tất cả sẽ giúp cho quá trình tái lập trình.

Phân tích các tế bào alpha đã biến đổi đã cho thấy sự tái lập trình tế bào gần như hoàn chỉnh đối với các tế bào beta.

Tiến sĩ Gittes và nhóm nghiên cứu đã chứng minh rằng trong một mô hình chuột của bệnh tiểu đường, lượng đường trong máu đã được phục hồi trong khoảng 4 tháng với liệu pháp gen. Các nhà nghiên cứu cũng phát hiện ra rằng Pdx1 và MafA biến đổi các tế bào alpha của con người thành các tế bào beta in vitro.

Tiến sĩ Gittes giải thích: “Liệu pháp gen của virus dường như tạo ra những tế bào sản xuất insulin mới có khả năng chống lại sự tấn công tự miễn dịch”. “Kháng thuốc này có vẻ là do các tế bào mới này hơi khác so với các tế bào insulin bình thường, nhưng không quá khác biệt đến mức chúng không hoạt động tốt.”

Tương lai của liệu pháp gen bệnh tiểu đường

Các vec tơ AAV hiện đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm liệu pháp gen ở người và có thể được chuyển đến tuyến tụy thông qua một thủ thuật nội soi không phẫu thuật, cuối cùng. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu cảnh báo rằng việc bảo vệ quan sát thấy ở chuột không phải là vĩnh viễn, và 4 tháng mức đường hồi phục trong mô hình chuột “có thể dịch sang vài năm ở người.”

“Nghiên cứu này chủ yếu là mô tả đầu tiên về một can thiệp đơn giản về mặt lâm sàng có thể dịch, đơn giản trong bệnh tiểu đường tự miễn dẫn đến đường huyết bình thường”, tiến sĩ Gittes nói, “và quan trọng là không có ức chế miễn dịch.”

“Một thử nghiệm lâm sàng ở cả bệnh nhân tiểu đường loại 1 và type 2 trong tương lai gần trước là khá thực tế, do tính chất ấn tượng của sự đảo ngược của bệnh tiểu đường, cùng với tính khả thi ở bệnh nhân làm liệu pháp gen AAV.”

Tiến sĩ George Gittes

Các nhà khoa học đang thử nghiệm liệu pháp gen ở loài linh trưởng không phải con người. Nếu thành công, họ sẽ bắt đầu làm việc với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) để phê chuẩn việc sử dụng ở người bị tiểu đường.

Like this post? Please share to your friends: