Một nghiên cứu được công bố trên tạp chí cho biết một phương pháp điều trị di truyền mang vi-rút đến một gen trong não có thể được sử dụng để điều trị bệnh Alzheimer giai đoạn sớm.
![[mảng amyloid]](https://demedbook.com/images/2/gene-therapy-could-prevent-alzheimers-study-suggests.jpg)
Bệnh Alzheimer là loại chứng mất trí phổ biến nhất. Nó ảnh hưởng đến hơn 40 triệu người trên toàn thế giới, mang lại mất trí nhớ, nhầm lẫn, và thay đổi tính cách hoặc tâm trạng. Hiện tại không có cách chữa trị.
Năm 2013, Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh (CDC) ước tính có tới 5 triệu người đang sống chung với bệnh Alzheimer ở Hoa Kỳ. Trong năm 2014, 93.541 ca tử vong do căn bệnh này, khiến nó trở thành nguyên nhân chính thứ sáu gây tử vong ở Hoa Kỳ.
Các nhà khoa học từ Đại học Hoàng gia Luân Đôn tại Vương quốc Anh hiện đã sử dụng một loại virus biến đổi để phân phối một gen, được gọi là PGC1-alpha, đến các tế bào não của chuột. Họ phát hiện ra rằng nó làm giảm sự phát triển của bệnh Alzheimer.
Virus này được gọi là vectơ lentivirus, và nó thường được sử dụng trong liệu pháp gen.
Trên cơ sở nghiên cứu trong phòng thí nghiệm trước đó, nhóm nghiên cứu dự đoán rằng nó có thể ngăn chặn một protein được gọi là peptide amyloid-beta hình thành trong tế bào.
Mảng Amyloid là những khối protein dính xảy ra trong não của những người bị bệnh Alzheimer. Họ được cho là chịu trách nhiệm về cái chết của tế bào não. Amyloid-beta peptide là thành phần chính của các mảng này.
Giáo sư Nicholas Mazarakis, đồng tác giả của nghiên cứu, giải thích cách các nhà khoa học có thể biến cách lentivirus lây nhiễm các tế bào đến lợi thế của họ; nó liên quan đến việc tạo ra một phiên bản biến đổi của virus và sử dụng nó để đưa gen vào các tế bào cụ thể.
Các nhà khoa học đã sử dụng kỹ thuật này để nghiên cứu phương pháp điều trị viêm khớp, ung thư và các điều kiện khác. Trong các thử nghiệm lâm sàng, nhóm nghiên cứu hiện tại đã sử dụng nó thành công để đưa gen vào não của những người mắc bệnh Parkinson.
Vỏ não và hippocampus
Trong nghiên cứu mới nhất này, các nhà nghiên cứu đã tiêm virus vào hai khu vực não của chuột: vỏ não và vùng hippocampus gần đó.
Bệnh Alzheimer được cho là bắt đầu trong vỏ não, và sau đó dần dần lan sang vùng đồi thị. Thiệt hại đầu tiên có thể xảy ra 10-20 năm trước khi bệnh trở nên nhìn thấy bên ngoài.
Vỏ não được kết hợp với trí nhớ dài hạn, lý luận, suy nghĩ và tâm trạng. Thiệt hại có thể dẫn đến trầm cảm và khó khăn để tìm ra cách thực hiện các nhiệm vụ quen thuộc.
Các hippocampus là công cụ học tập, trong việc chuyển đổi những ký ức ngắn hạn thành những kỷ niệm dài hạn, và theo định hướng. Thiệt hại cho vùng hippocampus có thể khiến một người quên đi những sự kiện gần đây, chẳng hạn như những gì họ đã làm sáng nay. Đó cũng là lý do tại sao những người bị bệnh Alzheimer bị lạc đường trên các tuyến đường quen thuộc – ví dụ, không thể tìm đường về nhà.
Phát triển chậm hơn của mảng amyloid
Những con chuột được điều trị có bệnh Alzheimer giai đoạn sớm. Họ vẫn chưa phát triển mảng amyloid. Chúng được tiêm với loại virus thích nghi có chứa gen PGC1-alpha.
Bốn tháng sau khi tiêm, các xét nghiệm cho thấy rằng những con chuột đã nhận được gen có rất ít mảng amyloid, một bộ nhớ tốt hơn, và không bị mất các tế bào não ở vùng hippocampus. Những người chưa được điều trị có nhiều mảng trong não.
Để kiểm tra bộ nhớ, nhóm đã thay thế một đối tượng quen thuộc trong lồng chuột bằng một mục mới. Những người có trí nhớ khỏe mạnh khám phá vật thể mới lâu hơn. Những con chuột được điều trị được thực hiện cũng như những con chuột khỏe mạnh.
Những con chuột được điều trị cũng có số lượng tế bào thần kinh thấp hơn. Trong bệnh Alzheimer, các tế bào thần kinh đệm được cho là gây ra tổn thương tế bào bổ sung bằng cách giải phóng các chất độc hại.
“Mặc dù những phát hiện này rất sớm, họ cho rằng liệu pháp gen này có thể có khả năng trị liệu tiềm năng cho bệnh nhân. Có rất nhiều trở ngại để khắc phục, và tại thời điểm này, cách duy nhất để phân phối gen là tiêm trực tiếp vào não. nghiên cứu chứng minh khái niệm này cho thấy cách tiếp cận này đảm bảo điều tra thêm. “
Tác giả cao cấp Dr. Magdalena Sastre
Các tác giả hy vọng rằng những phát hiện này có thể mở một con đường mới cho các liệu pháp trong tương lai, hoặc để ngăn ngừa bệnh hoặc ngăn chặn nó trong giai đoạn đầu. Họ hy vọng sẽ bắt đầu xem xét cách áp dụng phương pháp điều trị ở người, mặc dù họ chỉ ra rằng nó sẽ là nhiều năm trước khi nó có thể được sử dụng trong một môi trường lâm sàng.
Họ tin rằng điều trị này sẽ được sử dụng tốt nhất trong giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer, khi các triệu chứng xuất hiện lần đầu tiên.
Tiến sĩ David Reynolds, giám đốc khoa học tại Alzheimer’s Research UK, gọi kết quả là “một bước đầy hứa hẹn trên con đường hướng tới việc phát triển phương pháp điều trị cho tình trạng tàn phá này”.
PGC1-alpha đóng một vai trò trong việc điều hòa sự trao đổi chất đường và chất béo trong cơ thể. Các nghiên cứu khác đã cho rằng tập thể dục và resveratrol – một hợp chất có trong rượu vang đỏ – có thể làm tăng mức độ PGC1-alpha.
Tìm hiểu làm thế nào thành công trong các bài kiểm tra bộ nhớ bằng lời nói có thể có nghĩa là một số phụ nữ đang thiếu chẩn đoán sớm cho bệnh Alzheimer.
