Krystexxa (pegloticase) đã được FDA (Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm) phê duyệt cho những bệnh nhân bị gút hoặc không đáp ứng hoặc không thể chịu đựng được liệu pháp thông thường. Gút là kết quả của sự dư thừa axit uric trong cơ thể, dẫn đến các tinh thể hình kim giống hình thành ở các khớp hoặc mô mềm, gây sưng, đau, cứng khớp, nóng và đỏ.
Theo Badrul Chowdhury, MD, giám đốc bộ phận phổi, dị ứng và các sản phẩm thấp khớp tại Trung tâm đánh giá và nghiên cứu thuốc của FDA, khoảng 3% bệnh nhân bị gút không đáp ứng với liệu pháp thông thường – thuốc này cung cấp một lựa chọn quan trọng mới cho họ.
Ước tính có khoảng ba triệu người bị bệnh gút ở Mỹ. 3% của triệu là khoảng 90.000 bệnh nhân.
Điều trị thông thường cho bệnh gút liên quan đến việc dùng thuốc làm giảm nồng độ acid uric trong máu. Ví dụ bao gồm các chất ức chế oxidase xanthine Zyloprim (allopurinol) và Uloric (febuxostat).
Krystexxa, một loại enzyme, chuyển hóa acid uric thành một hóa chất vô hại mà cơ thể con người trục xuất qua nước tiểu, do đó làm giảm lượng acid uric trong máu. Bệnh nhân nhận được truyền tĩnh mạch hai tuần một lần.
Hai thử nghiệm lâm sàng, kéo dài sáu tháng mỗi và liên quan đến 212 người tham gia, cho thấy Krystexxa làm giảm nồng độ acid uric trong máu, và cũng làm giảm tiền gửi của tinh thể acid uric trong khớp và mô mềm.
Tuy nhiên, 25% những người tham gia thử nghiệm lâm sàng đã trải qua một phản ứng dị ứng nghiêm trọng với Krystexxa. Do đó, các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe nên dùng corticosteroid và thuốc kháng histamin trước khi cho bệnh nhân Krystexxa, để giảm thiểu nguy cơ phản ứng. Các thử nghiệm cũng báo cáo một số phản ứng khác, bao gồm buồn nôn, thâm tím chỗ tiêm, kích thích qua đường mũi, đau ngực, ói mửa và táo bón.
Vì Krystexxa chưa được nghiên cứu trên những người bị suy tim sung huyết, FDA cảnh báo các bác sĩ đặc biệt thận trọng với những bệnh nhân này.
FDA thông báo rằng Krystexxa đang được phê duyệt với Chiến lược Đánh giá và Giảm thiểu Rủi ro bao gồm hướng dẫn thuốc cho bệnh nhân và vật liệu cho các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe để truyền đạt nguy cơ truyền nhiễm nghiêm trọng và phản ứng dị ứng.
Paul Hamelin R.Ph., Chủ tịch của Savient Pharmaceuticals, nhà sản xuất Krystexxa, cho biết:
KRYSTEXXA là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận cho những bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh gout mạn tính, là vật liệu chịu nhiệt đối với liệu pháp thông thường. Các dữ liệu lâm sàng đã chứng minh rằng nhiều bệnh nhân được điều trị bằng KRYSTEXXA 8 mg dùng mỗi hai tuần có thể trải qua trong vòng sáu tháng điều trị cải thiện lâm sàng tích cực đáng kể đảo ngược quá trình bệnh nặng, tê liệt và suy nhược này.
Một tỷ lệ đáng kể về mặt thống kê bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng quan trọng của chúng tôi đã làm giảm nồng độ acid uric trong máu xuống 0,7 mg / dL và đạt được đáp ứng hoàn toàn cho độ phân giải của tophi trong vòng sáu tháng đầu điều trị. Chúng tôi tin rằng sự chấp thuận của KRYSTEXXA là một bước tiến quan trọng trong việc thực hiện sứ mệnh biến đổi cuộc sống của bệnh nhân ở Mỹ bị bệnh gout mãn tính đối với liệu pháp thông thường, vì nhiều người trong số họ đã điều trị. Bệnh suy nhược.
Savient Pharmaceuticals dự kiến Krystexxa sẽ được cung cấp theo toa tại Hoa Kỳ vào cuối năm nay và tin rằng nó sẽ tiến triển tốt trong việc chuẩn bị cho việc ra mắt tại Hoa Kỳ.
Nguyên nhân gây bệnh gút?
Nồng độ acid uric trong máu tăng lên cho đến khi mức độ trở nên quá mức (tăng acid uric máu), làm cho các tinh thể urat tích tụ quanh các khớp. Điều này gây ra viêm và đau dữ dội khi một cơn gút xảy ra.
Khi cơ thể con người phá vỡ các hóa chất gọi là purines nó tạo ra axit uric. Purines có thể được tìm thấy tự nhiên trong cơ thể của bạn, cũng như trong thực phẩm, chẳng hạn như thịt nội tạng, cá cơm, măng tây, nấm và cá trích.
Phần lớn thời gian axit uric hòa tan và đi vào nước tiểu qua thận. Tuy nhiên, nếu cơ thể sản xuất quá nhiều axit uric, hoặc nếu thận không bài tiết đủ axit uric, thì nó sẽ tích tụ lại. Sự tích tụ dẫn đến tinh thể urat sắc bén trông giống như kim tiêm. Chúng tích tụ ở các khớp hoặc mô xung quanh và gây đau, viêm và sưng.
Đáng ngạc nhiên, tăng acid uric máu thường được tìm thấy ở nhiều người không bao giờ phát triển bệnh gút. Các nhà khoa học không hoàn toàn chắc chắn nguyên nhân gây tăng acid uric máu. Có chắc chắn là một yếu tố di truyền bởi vì một người có người thân gần gũi với tăng acid uric máu có nhiều khả năng tự phát triển nó.
Sau đây đã được biết là mang lại một cuộc tấn công bệnh gút và có thể là nguyên nhân gây gút:
- béo phì
- tiêu thụ rượu nặng, đặc biệt là bia
- một chế độ ăn uống giàu purine, chẳng hạn như hải sản và thịt, và các cơ quan thịt
- chế độ ăn ít calo rất thấp
- sử dụng aspirin thông thường
- sử dụng niacin thông thường
- sử dụng thường xuyên thuốc lợi tiểu
- thuốc do bệnh nhân cấy ghép, chẳng hạn như cyclosporine
- giảm cân nhanh
- bệnh thận mãn tính
- tăng huyết áp (huyết áp cao)
- bệnh vảy nến
- khối u
- u tủy
- chứng tan máu, thiếu máu
- nhiễm độc chì
- suy giáp
- phẫu thuật
- Hội chứng Kelley-Seegmiller
- Hội chứng Lesch-Nyhan
Nhấn vào đây để đọc thêm về bệnh gout.
Nguồn: FDA, Dược phẩm Savient, Tin tức y tế Hôm nay (lưu trữ)
Viết bởi Christian Nordqvist
