Quý khách thân mến! Mọi tài liệu trên trang web này đều được dịch từ các ngôn ngữ khác nhau. Chúng tôi xin cáo lỗi nếu chất lượng các bản dịch này không như ý, đồng thời cũng hy vọng rằng Quý khách sẽ thu được lợi ích từ trang web của chúng tôi. Trân trọng, Ban quản trị Website. E-mail: admin@vnmedbook.com

Khả năng điều trị mới cho xơ nang chưa được khám phá

Bệnh xơ nang là bệnh di truyền ảnh hưởng đến hàng chục nghìn người ở Hoa Kỳ và trên toàn thế giới. Hiện tại không có cách chữa trị bệnh này, nhưng nghiên cứu mới đề xuất một phương pháp trị liệu mới có thể sớm ngăn chặn bệnh tiến triển.

[sơ đồ phổi]

Cystic fibrosis (CF) là một rối loạn di truyền của các tuyến tiết có ảnh hưởng đến khoảng 30.000 người ở Hoa Kỳ và 70.000 người trên toàn thế giới.

Các tuyến tiết của chúng ta chịu trách nhiệm sản xuất chất nhầy và mồ hôi, nhưng trong CF, những chất tiết này tích tụ trong phổi, ngăn chặn đường hô hấp và cung cấp một mảnh đất màu mỡ cho vi khuẩn. Kết quả là, tình trạng này gây nhiễm trùng phổi nặng và tái diễn.

Ngoài phổi, CF cũng ảnh hưởng đến các cơ quan quan trọng khác như gan và tuyến tụy. Ngoài ra, nó có thể ảnh hưởng đến ruột, xoang và các cơ quan sinh sản của cơ thể.

Tại thời điểm này, CF là không thể chữa được. Tuy nhiên, một nhóm các nhà nghiên cứu quốc tế từ Đại học George Washington (GW) ở Washington, DC, phối hợp với Đại học Perugia và Đại học Rome (cả ở Ý), có thể đã phát hiện ra một loại thuốc mới có thể điều trị và ngăn chặn sự tiến triển của CF.

Nghiên cứu được công bố trên tạp chí, kiểm tra hiệu quả điều trị của thymosin alpha 1 (Tα1) trên CF.

Tα1 là một phiên bản tổng hợp của một polypeptide tự nhiên lần đầu tiên được phân lập từ mô tuyến ức và có vai trò miễn dịch.

Tα1 giảm viêm và điều chỉnh các khuyết tật di truyền

CF xảy ra như là kết quả của một đột biến trong mã di truyền của một protein được gọi là điều chỉnh độ dẫn màng tế bào nang (CFTR). Protein này thường điều chỉnh hoạt động của kênh clorua, chịu trách nhiệm về sự cân bằng giữa muối và nước trong phổi.

Trong CF, đột biến – được gọi là “p.Phe508del” – làm cho protein CFTR bị thoái hóa sớm, gây ra khả năng thẩm thấu clorua kém và có thể dẫn đến viêm phổi.

Trong nghiên cứu mới, các nhà nghiên cứu chỉ ra rằng các cơ chế gây bệnh phức tạp đằng sau cuộc gọi CF cho một phương pháp điều trị kết hợp một số loại thuốc. Các tác giả thêm rằng cho đến bây giờ, tuy nhiên, không có loại thuốc duy nhất với nhiều tác dụng có lợi đã được phát hiện cho CF.

Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu báo cáo rằng nghiên cứu của họ cho thấy rằng Tα1 có thể điều chỉnh các khiếm khuyết trong mô chuột với CF, cũng như các khuyết tật của tế bào từ những bệnh nhân có đột biến p.Phe508del.

Nghiên cứu cho thấy rằng tác dụng có lợi của Tα1 là gấp đôi: thuốc có thể đồng thời giảm viêm điển hình của CF và cải thiện hoạt động, sự trưởng thành và độ ổn định của CFTR.

Tα1 – được gọi là “Zadaxin” trên thị trường – đã được phê duyệt lâm sàng trong hơn 15 năm ở 35 quốc gia và được sử dụng rộng rãi để điều trị nhiễm virus, rối loạn suy giảm miễn dịch và HIV.

Zadaxin hiện không có sẵn ở Mỹ, nhưng các nhà nghiên cứu nói rằng thuốc có “một hồ sơ an toàn tuyệt vời trong phòng khám khi được sử dụng như một tá dược hoặc một đại lý trị liệu miễn dịch.”

Allan L. Goldstein, Tiến sĩ, nghiên cứu đồng tác giả và Giáo sư danh dự tại Dinh thự về hóa sinh và y học phân tử tại Trường Y khoa và Sức khỏe GW, nhận xét về tầm quan trọng của nghiên cứu:

“Hiện nay có nhiều phương pháp điều trị xơ hóa nang, và trong khi những điều này đã cải thiện tuổi thọ đáng kể, thì vẫn chỉ có tuổi thọ khoảng 40 năm cho bệnh nhân. Không ai có thể điều trị được một mình. khiếm khuyết di truyền gây xơ nang và giảm viêm xảy ra như là kết quả. ”

Tìm hiểu làm thế nào một phân tử mới có thể kéo dài sự sống còn ở bệnh nhân CF.

Like this post? Please share to your friends: