Ghép tế bào tụy: một bước đột phá cho bệnh tiểu đường loại 1?

Kết quả của một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đang được ca ngợi là một “bước đột phá” trong điều trị bệnh tiểu đường loại 1, sau khi tìm thấy cấy ghép tế bào islet – cụm tế bào trong tuyến tụy có chứa các tế bào sản xuất insulin – ngăn ngừa nguy cơ đe dọa đến tính mạng giảm lượng đường trong máu ở những bệnh nhân bị bệnh.

Tiến sĩ Xunrong Luo, phó giáo sư y khoa và phẫu thuật tại Đại học Y khoa Feinberg thuộc Đại học Northwestern ở Chicago, IL, cho biết kết quả cho thấy cấy ghép tế bào islet là một lựa chọn điều trị khả thi đối với bệnh nhân đái tháo đường type 1 có lượng máu thấp mức đường huyết, hoặc hạ đường huyết.

Hơn nữa, nhóm nghiên cứu cho biết những phát hiện cho thấy cấy ghép tế bào islet có thể loại bỏ sự cần thiết phải điều trị insulin suốt đời cho những người mắc bệnh tiểu đường loại 1.

Các nhà nghiên cứu gần đây đã công bố kết quả của họ trong một tạp chí của Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ.

Bệnh tiểu đường loại 1 chiếm khoảng 5% tổng số trường hợp tiểu đường ở Hoa Kỳ. Nó xảy ra khi các tế bào beta trong các đảo nhỏ của tuyến tụy không thể tạo ra insulin – hormon điều hòa lượng đường trong máu bằng cách thúc đẩy vận chuyển glucose từ máu đến các tế bào khác, nơi nó được sử dụng cho năng lượng.

Những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 cần được điều trị suốt đời với insulin, hoặc qua nhiều lần tiêm hàng ngày bằng bút insulin, ống tiêm hoặc bơm insulin, giúp điều chỉnh lượng đường trong máu.

Tuy nhiên, ngay cả khi điều trị, một số người mắc bệnh tiểu đường loại 1 tiếp tục trải qua những biến động về lượng đường trong máu.

Hạ đường huyết và các biến chứng đe dọa tính mạng của nó

Hạ đường huyết xảy ra khi lượng đường trong máu giảm xuống mức thấp bất thường, thường dưới 70 mg / dL. Các dấu hiệu cảnh báo sớm của hạ đường huyết bao gồm run rẩy, đổ mồ hôi, lú lẫn, mờ mắt / suy giảm thị lực và mệt mỏi.

Tuy nhiên, một số người có thể không có dấu hiệu cảnh báo nào cả – một tình trạng được gọi là hạ đường huyết không nhận thức được. Những cá nhân như vậy có nhiều khả năng phát triển các biến chứng nghiêm trọng do hạ đường huyết, bao gồm co giật, hôn mê và tử vong.

“Ngay cả với sự chăm sóc tốt nhất, khoảng 30% những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 không nhận thức được mức độ glucose trong máu nguy hiểm”, Tiến sĩ Griffin P. Rodgers, giám đốc Viện Quốc gia về Bệnh tiểu đường và Bệnh tiêu hóa và Bệnh thận NIDDK), đã giúp tài trợ cho nghiên cứu mới này.

Trong khi các hệ thống theo dõi glucose liên tục hoặc các liệu pháp hành vi có thể ngăn ngừa các biến chứng như vậy đối với một số bệnh nhân tiểu đường loại 1 bị giảm đường huyết nặng, không phải tất cả đều có lợi.

Điều này nhấn mạnh sự cần thiết của phương pháp điều trị thay thế, và Tiến sĩ Luo và các đồng nghiệp tin rằng họ đã xác định được một: ghép tế bào islet.

Việc cấy ghép islet hoạt động như thế nào?

Đối với nghiên cứu của họ, các nhà nghiên cứu đã ghi danh 48 bệnh nhân tiểu đường loại 1, mặc dù nhận được sự chăm sóc từ chuyên gia tiểu đường hoặc chuyên gia nội tiết, có nhận thức hạ đường huyết liên tục và thường gặp biến chứng.

Tất cả bệnh nhân trải qua ít nhất một lần cấy ghép tế bào đảo nhỏ. Điều này liên quan đến việc cấy tế bào đảo tụy khỏe mạnh từ một người hiến tặng đã chết vào người nhận.

Các thủ tục cấy ghép là xâm lấn tối thiểu; các tế bào đảo nhỏ của nhà tài trợ được tinh chế, xử lý và truyền vào tĩnh mạch cửa của người nhận – tàu vận chuyển máu từ ruột đến gan – thông qua một ống thông nhỏ được đưa vào bụng của người nhận.

Sau khi cấy ghép xong, các tế bào beta trong các tế bào islet cấy ghép bắt đầu sản xuất insulin ngay sau đó. Tuy nhiên, phải mất nhiều thời gian hơn để các tế bào đảo nhỏ mới hoạt động hoàn toàn. Cho đến lúc đó, bệnh nhân sẽ cần tiếp tục điều trị bằng insulin để kiểm soát đường huyết.

Trong nghiên cứu này, các đối tượng vẫn đang dùng insulin 75 ngày sau khi cấy ghép ban đầu đã trải qua một lần cấy ghép thứ hai. Một ca ghép thứ hai là cần thiết cho 25 người tham gia, trong khi một đối tượng trải qua ba lần cấy ghép.

‘Một kỷ nguyên mới của liệu pháp đột phá cho bệnh tiểu đường loại 1’

Mức đường huyết, nhận thức hạ đường huyết và tỷ lệ mắc các trường hợp hạ đường huyết nghiêm trọng ở những người tham gia được đánh giá 1 và 2 năm sau khi cấy ghép.

Sau 1 năm, các nhà nghiên cứu nhận thấy rằng 88% những người tham gia có mức đường huyết gần như bình thường, nhận thức hạ đường huyết của họ đã được phục hồi và họ đã trải qua không có các biến cố hạ đường huyết nghiêm trọng. Những kết quả này tồn tại cho 71% số người tham gia 2 năm sau khi cấy ghép.

Sau 1 năm, điều trị bằng insulin không còn cần thiết cho 52% số người tham gia.

Bình luận về những phát hiện của họ, Tiến sĩ Luo nói:

“Việc cấy ghép Islet đang tạo ra một kỷ nguyên mới về các liệu pháp đột phá cho bệnh tiểu đường loại 1 không được kiểm soát bằng các phương pháp điều trị thông thường.

Những kết quả này làm cho một trường hợp rõ ràng cho cấy ghép islet như là một lựa chọn điều trị khả thi cho những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 phức tạp do hạ đường huyết nặng. Nghiên cứu của chúng tôi phát hiện ra rằng các tế bào đảo cấy ghép cung cấp kiểm soát đường huyết, nhận thức hạ đường huyết được phục hồi và bảo vệ khỏi các biến cố hạ đường huyết nghiêm trọng ”.

Sự cần thiết cho thuốc ức chế miễn dịch suốt đời sử dụng một mối quan tâm

Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng năm người tham gia trải qua biến chứng liên quan đến cấy ghép – chẳng hạn như chức năng thận giảm – trong khi hai người tham gia bị nhiễm trùng liên quan đến ức chế miễn dịch. Tuy nhiên, họ nói rằng không có tác dụng phụ nào dẫn đến khuyết tật hoặc tử vong.

Bệnh nhân tiểu đường loại 1 trải qua cấy ghép islet sẽ cần phải dùng thuốc ức chế miễn dịch cho phần còn lại của cuộc sống của họ để ngăn chặn cơ thể của họ từ chối các tế bào nhà tài trợ, các nhà nghiên cứu lưu ý.

Nghiên cứu đồng tác giả Dr.Tom Eggerman, cán bộ khoa học của Hiệp hội cấy ghép lâm sàng (CIT) Consortium tại NIDDK, lưu ý rằng các thuốc ức chế miễn dịch có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng.

Như vậy, ông nói rằng cấy ghép islet chỉ là một lựa chọn điều trị hợp lý cho những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 bị hạ đường huyết nặng mặc dù được điều trị tối ưu, hoặc cho những người đã sử dụng thuốc ức chế miễn dịch sau khi ghép thận.

Nhóm nghiên cứu sẽ tiếp tục theo dõi những người tham gia nghiên cứu để xác định lợi ích lâu dài của việc cấy ghép islet và liệu chúng có lớn hơn những rủi ro liên quan đến việc sử dụng thuốc ức chế miễn dịch liên tục hay không.

Nhưng hiện nay, nghiên cứu đồng tác giả Tiến sĩ Nancy D. Bridges, trưởng chi nhánh cấy ghép tại Viện Dị ứng và Truyền nhiễm Quốc gia – cũng giúp tài trợ cho nghiên cứu – cho biết nghiên cứu của họ đại diện cho “thử nghiệm cấp phép đầu tiên cho một sản phẩm di động để điều trị bệnh tiểu đường loại 1. “

Việc cấp giấy phép là rất quan trọng vì nó sẽ đảm bảo chất lượng, tính nhất quán và an toàn của sản phẩm đảo nhỏ, cung cấp cho bệnh nhân khả năng tiếp cận cấy ghép islet tốt hơn và thúc đẩy nghiên cứu tiếp tục mà chúng tôi hy vọng sẽ làm cho quy trình này phù hợp với số người mắc bệnh tiểu đường loại 1 rộng hơn “cô ấy nói thêm.

Đầu tháng này, báo cáo về một nghiên cứu trong đó các nhà nghiên cứu đã phát hiện ra cách khuyến khích các tế bào beta phát triển trong phòng thí nghiệm để trưởng thành thành các tế bào sản sinh insulin.