Khái niệm của liệu pháp tế bào gốc rất đơn giản: lấy các tế bào từ người hiến tặng và đưa chúng vào một bệnh nhân để điều trị bệnh hoặc thương tích. Tuy nhiên, thực tế lại rơi xa trong giấc mơ.
Thuốc tái sinh làm cho việc sử dụng các tế bào, vật liệu sinh học và các phân tử để sửa chữa các cấu trúc trong cơ thể không hoạt động đúng do bệnh tật hoặc chấn thương.
Điều gì tạo ra thuốc tái sinh ngoài nhiều loại thuốc truyền thống là thứ thuốc chủ yếu điều trị triệu chứng, trong khi mục đích trước đây nhằm điều trị nguyên nhân gốc rễ của tình trạng bệnh nhân bằng cách thay thế tế bào hoặc cơ quan bị mất hoặc bằng cách sửa chữa gen bị lỗi.
Sự quyến rũ của y học tái sinh hứa hẹn sẽ xác định lại điều trị y tế, đưa tế bào gốc và giai đoạn trung tâm vật liệu tương thích sinh học trong cuộc cách mạng này. Nhiều đột phá đã được báo cáo và ca ngợi trong các tạp chí khoa học và truyền thông trong những năm qua.
Tuy nhiên, số lượng các phương pháp điều trị y học tái sinh trong sử dụng y tế ngày nay là đáng thất vọng thấp, và một hội đồng ủy viên chỉ trích sự thiếu tiến bộ này trong một báo cáo được công bố tuần trước.
Trong thực tế, theo Giáo sư Giulio Cossu – từ Khoa Tế bào và Sinh học Ma trận và Y học Tái sinh tại Đại học Manchester ở Vương quốc Anh – và các ủy viên khác, chỉ một số bước đột phá đã đưa nó đến bệnh nhân và phòng khám tư nhân đang kiếm tiền bằng cách tìm kiếm các phương pháp điều trị tuyệt vọng của bệnh nhân bằng cách cung cấp các liệu pháp chưa được chứng minh.
Tại sao có rất nhiều lời hứa của liệu pháp mới giảm ngắn? Và điều gì sẽ mang lại cho xã hội để được hưởng lợi từ tiềm năng to lớn mà y học tái sinh giữ?
Thuốc tái tạo là gì?
Các ủy viên nói trong báo cáo của họ rằng y học tái tạo “nhằm mục đích thay thế hoặc sửa chữa các tế bào của con người, hoặc tái tạo mô hoặc cơ quan để phục hồi chức năng bình thường.” Sự nhấn mạnh vào “chức năng bình thường” thiết lập phương pháp này để điều trị y tế ngoài nhiều loại thuốc thường được sử dụng, có xu hướng điều trị triệu chứng nhưng không giải quyết các nguyên nhân cơ bản.
“Các liệu pháp tế bào và y học tái tạo, với tiềm năng cải thiện sức khỏe của bệnh nhân, đại diện cho sự thay đổi cấu trúc trong chăm sóc sức khỏe bằng cách tập trung vào các nguyên nhân cơ bản của bệnh bằng cách sửa chữa, thay thế hoặc tái tạo tế bào bị tổn thương trong cơ thể”.
Ví dụ, một người mắc bệnh tiểu đường loại 1 không thể sản xuất insulin. Thay vào đó, tiêm insulin hàng ngày là cần thiết để giữ cho lượng đường trong máu trong kiểm tra.
Y học tái sinh tìm cách giải quyết điều này bằng cách tái tạo các đảo nhỏ của Langerhans, cho phép cá nhân tạo ra insulin. Điều này có nghĩa là không tiêm insulin nhiều hơn và trở lại chuyển hóa đường bình thường.
Trong khi điều trị bệnh tiểu đường loại 1 theo cách này vẫn chưa thực tế, có một số lĩnh vực y học tái tạo được thiết lập tốt trong thực hành y tế.
Những thành công ban đầu
Các hình thức sớm nhất của liệu pháp tế bào là truyền máu, mà là phổ biến trong hầu hết các thiết lập lâm sàng hiện nay.
Tiếp theo trong danh sách là cấy ghép tủy xương, cho bệnh nhân bị tổn thương bức xạ hoặc ung thư máu một cơ hội để tạo ra các tế bào máu mới khỏe mạnh bằng cách sử dụng tế bào gốc tủy xương của người hiến tặng.
Liệu pháp tế bào sử dụng tế bào riêng của bệnh nhân cũng được sử dụng trong trường hợp bỏng nặng và bỏng, khi bệnh nhân không có đủ lượng da không bị tổn thương để điều trị ghép da.
Ở đây, các tế bào da được phân lập từ sinh thiết nhỏ và được mở rộng trong một phòng thí nghiệm chuyên biệt. Hàng triệu tế bào có thể được trồng trong một thời gian tương đối ngắn và cấy vào vết bỏng để tăng tốc độ hồi phục.
Nhưng bất chấp những thành công này và thực tế là các nhà khoa học trên khắp thế giới đang làm việc rất hiệu quả với các liệu pháp mới, các phương pháp điều trị y học tái sinh đã không đi vào hoạt động y tế chủ đạo ở hầu hết các lĩnh vực y học.
Theo báo cáo, “tiềm năng tồn tại làm giảm đáng kể gánh nặng bệnh tật đối với một số tình trạng phổ biến (ví dụ, đột quỵ, bệnh tim, điều kiện thần kinh tiến triển, bệnh tự miễn và chấn thương).”
Và, “Cũng như tuổi thọ tăng, liệu pháp y học tái tạo có thể cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe của nhiều bệnh nhân mắc bệnh mãn tính.”
Vì vậy, những gì đang giữ lại những phát triển này?
Từ nghiên cứu đến thực hành y khoa
Một đội quân các nhà khoa học từ khắp nơi trên thế giới đang làm việc trên các giải pháp y học tái tạo mới cho các bệnh và thương tích phổ biến.
Chỉ riêng năm ngoái, đã báo cáo về công nghệ chip có thể thay đổi loại tế bào này thành tế bào khác và chữa lành toàn bộ cơ quan, một phương pháp phun vật liệu sinh học sơn mới lên trái tim bị tổn thương bằng phẫu thuật xâm lấn tối thiểu, và yếu tố tăng trưởng có thể đảo ngược loãng xương.
Tuy nhiên, danh sách các sản phẩm trị liệu gen và tế bào được phê duyệt trên trang web Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) là đáng ngạc nhiên ngắn: nó chỉ có 15 mục.
Theo các tác giả của báo cáo được công bố trong:
“Liệu pháp tế bào đã tạo ra kết quả phi thường về mặt lâm sàng, đã cứu hàng trăm nghìn mạng sống […] Tuy nhiên, nhiều liệu pháp tế bào đã có hiệu lực hạn chế, biến đổi hoặc thoáng qua.”
Con đường từ nghiên cứu thành công đến thực hành y khoa là dài, bởi vì các cơ quan y tế như FDA, người chấp thuận cho một liệu pháp mới, phải được hài lòng rằng một phương pháp điều trị mới là an toàn và hoạt động.
Điều trị y học tái sinh có xu hướng rất tốn kém vì họ thường cần các cơ sở sản xuất đặc biệt và đội ngũ nhân viên có tay nghề cao. Với ngân sách y tế vắt ở nhiều quốc gia, chi phí cao là rào cản để đưa các liệu pháp này trở thành hiện thực.
“Các lợi ích to lớn có thể được thu hoạch từ y học tái tạo nhưng với chi phí rất lớn và khả năng chi trả có thể hạn chế việc thực hiện, ngay cả khi có cơ hội tiết kiệm chi phí thấp”, các ủy viên giải thích.
“Trong khi các thị trường phát triển trong vài thập kỷ tới,” các tác giả của báo cáo giải thích, “suy nghĩ về cách mà các sản phẩm y học tái tạo có thể được thực hiện chi phí hợp lý và hiệu quả về chi phí sẽ giúp ích cho bệnh nhân.”
Điều rõ ràng là có một nhu cầu rất lớn về chiến lược y học tái sinh để giải quyết các vấn đề sức khỏe chung, và cả người chơi nhỏ và lớn trong ngành công nghiệp dược phẩm và y tế đang đầu tư vào việc phát triển các liệu pháp mới.
Tuy nhiên, các tác giả của báo cáo đã chỉ trích rất nhiều cách mà một số người chơi đang kiếm tiền từ các tình huống y tế thường xuyên tuyệt vọng của bệnh nhân.
Bệnh nhân có bị khai thác không?
Vào tháng 8, ủy viên FDA, Tiến sĩ Scott Gottlieb đã đưa ra một tuyên bố nói rằng “[…] các diễn viên không trung thực khai thác các báo cáo chân thành về tiềm năng lâm sàng quan trọng của các sản phẩm được phát triển đúng cách như một cách đánh lừa bệnh nhân và tìm hiểu về sự lạc quan của bệnh nhân. bệnh tật. “
Như một phần của cuộc đàn áp “để ngăn chặn các diễn viên vô đạo đức không thể đánh lừa bệnh nhân và có thể gây hại cho sức khỏe của họ”, FDA đã đưa ra cảnh báo cho một phòng khám tế bào gốc ở Florida để “tiếp thị sản phẩm tế bào gốc mà không có sự chấp thuận của FDA”.
Trong trường hợp này, tế bào gốc từ chất béo được phân lập và đưa cho bệnh nhân tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm trực tiếp vào tủy sống trong nhiều điều kiện, mặc dù hoàn toàn không có bằng chứng khoa học hoặc y khoa để hỗ trợ loại điều trị này.
Các phòng khám cũng được tìm thấy đã không tuân thủ các hướng dẫn có ý định ngăn ngừa ô nhiễm vi sinh vật khi xử lý các tế bào gốc, để lại bệnh nhân có nguy cơ được điều trị với các tế bào bị ô nhiễm.
“Vì vậy, câu hỏi vẫn còn về những gì để làm về bệnh nhân tuyệt vọng trả một khoản tiền khổng lồ cho phương pháp điều trị chưa được chứng minh,” các ủy viên viết.
Quy định nghiêm ngặt và sự đàn áp của các cơ quan y tế về các tổ chức cung cấp các sản phẩm không có giấy phép sẽ là chìa khóa để giữ cho bệnh nhân an toàn.
Tương lai giữ gì?
Những tiến bộ khoa học trong tế bào gốc và nghiên cứu y học tái tạo được ca ngợi là những đột phá. Nhưng đột phá nghiên cứu không có nghĩa là một liệu pháp mới, điều này thường dẫn đến xung đột giữa kỳ vọng của công chúng và tốc độ mà các phương pháp điều trị mới có thể được phát triển.
Tuy nhiên, y học tái tạo không có thành tích theo dõi thành công – mặc dù trong một số lượng rất nhỏ các bệnh.
“Các bệnh phức tạp hơn như tiểu đường hoặc nhồi máu cơ tim sẽ đòi hỏi các phương pháp tiếp cận tiên tiến hơn so với những gì có sẵn ngày hôm nay để thấy một tác động lâm sàng đáng kể. ít nhất là trong tương lai gần. “
GS. Giulio Cossu
Tuy nhiên, Giáo sư Cossu đã làm nổi bật tiềm năng to lớn mà thuốc tái sinh có. Ông nói, “[F] rom truyền máu đầu tiên đến cấy ghép tủy xương, nhân bản, phát triển các vec tơ virus, ES [tế bào gốc phôi] và, gần đây hơn, các tế bào iPS [gây cảm ứng đa nguyên], chỉnh sửa bộ gen và organoids giữ lời hứa tuyệt vời cho tương lai.”
Vì vậy, khái niệm vẫn giữ nguyên: lấy các tế bào từ một nhà tài trợ, vật liệu sinh học hoặc phân tử – hoặc bất kỳ sự kết hợp nào của chúng – và đưa chúng vào một bệnh nhân để điều trị bệnh hoặc thương tích của chúng.
Để di chuyển y học tái sinh vào các cõi y học chính thống, khoa học tốt hơn và quy định tốt hơn phải được tích hợp với cả phương pháp sản xuất sáng tạo, điều trị giá cả phải chăng, và cách thể hiện lợi ích cuối cùng của bệnh nhân và xã hội.
Các ủy viên kết luận rằng “[e] xploration là điều cần thiết cho các công ty và các viện nghiên cứu để di chuyển lĩnh vực phía trước, cân bằng rủi ro, chi phí, và lợi ích tiềm năng càng nhiều càng tốt.”
“Cách chúng tôi tiến hành trong địa hình toàn cầu mới này có thể là thách thức lớn nhất đối với tất cả các nhà nghiên cứu, bác sĩ, bệnh nhân, người thân, nhà quản lý và xã hội nói chung.”
