Một nghiên cứu mới mang lại hy vọng cho những người có ALS. Liệu pháp miễn dịch có thể làm chậm đáng kể sự tiến triển của bệnh, nó cho thấy.
Tình trạng thoái hóa thần kinh chứng xơ cứng teo bên cạnh (ALS) ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh, điều khiển sự vận động của các cơ, trong não và tủy sống.
Trong ALS, các tế bào này xấu đi theo thời gian, dần dần dẫn đến sự yếu kém tổng thể, khó thở, nói và nuốt.
Cuối cùng, bệnh dẫn đến tê liệt hoàn toàn, suy hô hấp và tử vong.
ALS – còn được gọi là bệnh Lou Gehrig, được đặt tên theo người chơi bóng chày nổi tiếng được chẩn đoán mắc bệnh trong những năm 1930 – ước tính ảnh hưởng đến hơn 20.000 người tại Hoa Kỳ vào bất kỳ thời điểm nào.
Hơn nữa, chỉ có hơn 6.000 người ở Hoa Kỳ được cho là được chẩn đoán ALS mỗi năm.
Trong thời gian này, không có cách chữa ALS. Phương pháp điều trị hiện tại trì hoãn sự tiến triển của bệnh, nhưng không phải do nhiều.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) cho đến nay đã phê duyệt hai loại thuốc để điều trị ALS: một loại kéo dài 2-3 tháng nhưng không cải thiện triệu chứng và có thể giúp trì hoãn sự suy giảm chức năng hàng ngày.
Tuy nhiên, nghiên cứu đột phá mang lại hy vọng mới cho một điều trị ALS hiệu quả hơn. Các nhà nghiên cứu dẫn đầu bởi nhà thần kinh học Tiến sĩ Stanley H. Appel, đồng giám đốc của Viện Thần kinh Methodist Houston ở Texas, đã xem xét các lợi ích của liệu pháp miễn dịch cho những người mắc bệnh này.
Cụ thể hơn, nhóm nghiên cứu đã tiêm một loại tế bào T miễn dịch gọi là các tế bào T điều hòa (Tregs) vào ba bệnh nhân ALS. Đây là lần đầu tiên liệu pháp này được điều tra ở người.
Các phát hiện đã được công bố trên tạp chí
Nghiên cứu vai trò của Tregs trong ALS
Tregs giúp ngăn chặn tình trạng viêm mô tả ALS và tăng tốc độ tiến triển của bệnh.
“Chúng tôi tìm thấy,” ghi chú Tiến sĩ Appel, “rằng nhiều bệnh nhân ALS của chúng tôi không chỉ có mức độ thấp của Tregs, mà còn rằng Tregs của họ đã không hoạt động đúng.”
Vì vậy, các nhà nghiên cứu đưa ra giả thuyết rằng việc tăng mức độ Tregs trong ba bệnh nhân ALS sẽ làm chậm bệnh.
“Chúng tôi tin rằng việc cải thiện số lượng và chức năng của Tregs ở những bệnh nhân này sẽ ảnh hưởng đến cách bệnh của họ tiến triển,” Tiến sĩ Appel nói.
Những người tham gia trải qua một thủ tục được gọi là leukapheresis. Thường được sử dụng để điều trị bệnh nhân bị bệnh bạch cầu, leukapheresis liên quan đến việc lấy máu của bệnh nhân và “lọc” nó ra thông qua một máy đặc biệt ngăn cách các tế bào máu trắng từ những người màu đỏ.
Trong trường hợp này, các nhà nghiên cứu đã tách Tregs ra khỏi các tế bào máu đỏ và mở rộng chúng ra khỏi cơ thể. Sau đó, các tế bào hồng cầu được đưa trở lại dòng máu.
Các nhà nghiên cứu nhận thấy rằng trong trường hợp bệnh nhân có Tregs không hoạt động đúng cách, một khi các tế bào nằm ngoài cơ thể, chúng trở lại bình thường.
Trong suốt quá trình nghiên cứu, bệnh nhân nhận được 8 lần tiêm Treg và tiến triển bệnh của họ được đánh giá bằng cách sử dụng hai thang đánh giá tiến triển ALS khác nhau.
‘Từ một bản án tử hình đến một bản án cuộc sống’
Tác giả nghiên cứu đầu tiên Tiến sĩ Jason Thonhoff, một nhà thần kinh học về phương pháp luận của Houston, tiếp tục trình bày chi tiết nghiên cứu và báo cáo về những phát hiện này. Ông nói, “Một người có khoảng 150 triệu Tregs lưu hành trong máu của họ tại bất kỳ thời điểm nào.”
“Mỗi liều Tregs cho bệnh nhân trong nghiên cứu này dẫn đến tăng khoảng 30 đến 40 phần trăm so với mức bình thường,” Tiến sĩ Thonhoff cho biết thêm.
“Như chúng tôi tin, kết quả của chúng tôi cho thấy nó là an toàn để tăng mức độ Treg của họ”, tiến sĩ Appel nói. Tiến sĩ Thonhoff nói thêm, “Sự chậm tiến triển của bệnh đã được quan sát thấy trong mỗi vòng bốn lần truyền nhiễm Treg.”
“Điều khiến chúng tôi ngạc nhiên,” ông tiếp tục, “là sự tiến triển của ALS của họ bị chậm lại đáng kể trong khi họ nhận được truyền các Tregs hoạt động đúng cách.”
“Hy vọng của tôi là nghiên cứu này thay đổi ALS từ một bản án tử hình thành án tù chung thân. Nó sẽ không chữa khỏi bệnh của bệnh nhân, nhưng chúng ta có thể tạo ra sự khác biệt.”
Tiến sĩ Stanley H. Appel
Tiến sĩ Thonhoff cũng rất hài lòng với kết quả và ông hy vọng về phương pháp điều trị trong tương lai. Ông nói: “Các nghiên cứu lớn hơn sẽ được yêu cầu để xác định liệu nó có phải là một điều trị hiệu quả, nhưng là một nhà lâm sàng và nhà nghiên cứu chuyên về ALS, tôi rất vui mừng về hy vọng những phát hiện ban đầu này cung cấp.”
